지놈앤컴퍼니·앱클론 등이 밝힌 신약 개발 전략은?

2024 한경바이오인사이트포럼

“이번 주 송도 배지 공장의 준공 허가가 예상됩니다. 다음 달에는 연간 생산능력 1만리터 규모의 여수 레진 공장이 준공될 예정입니다.”

지난 6일 롯데호텔 제주에서 열린 ‘2024 한경바이오인사이트포럼’에서 박철 아미코젠 대표는 이같이 밝혔다. 아미코젠은 효소&바이오 제약 부문, 바이오부품 소재 부문, 헬스케어 부문에서 사업을 하고 있다. 효소&바이오 제약 부문에선 고부가가치의 특수효소 개발을 통해 바이오 시장의 수요에 따른 맞춤식 효소와 단백질을 개발 중이다.

박 대표는 “20년 이상 축적된 효소 개량 및 고정화 기술로 글로벌 경쟁력 확보했다”며 “10년간 제약용 고정화효소 800톤을 공급했으며, 화학공정을 친환경 효소 및 발효법으로 대체해 매년 200만톤의 온실가스를 감축하는 효과를 확인했다”고 설명했다.

헬스케어 분야에선 효소와 미생물 이용한 친환경 공법 및 고순도의 안정한 기능성 소재를 개발했다. 박 대표는 “기능성 콜라겐 원료를 안정적으로 공급하고 원가 경쟁력을 확보했다”며 “베트남 공장 완공으로 올해 20억원 규모의 매출을 예상하고 있다”고 말했다.

바이오부품 소재 부문에서 아미코젠은 국내에서 처음으로 레진 및 배지의 국산화에 나섰다. 올해부터 레진 및 배지 공장 완공에 따라 생산능력도 늘어날 전망이다.

박 대표는 “바이오의약품 사업의 일환으로 로피바이오를 인수해 바이오시밀러를 개발하고 있다”며 “상반기 안에 황반변성 치료제인 ‘아일리아’ 바이오시밀러 임상을 시작할 것”이라고 말했다.

아미코젠은 세 가지 사업 부문에서 시너지를 통해 2030년엔 1조2000억원의 매출을 내는 것이 목표라고 했다.

박한수 지놈앤컴퍼니 대표는 후보물질을 다변화하는 한편 위탁개발생산(CDMO)으로 수익 기반을 다지겠다는 계획을 발표했다.

지놈앤컴퍼니는 유전체 분석 기반의 마이크로바이옴 치료제와 신규 약물 표적(타깃) 항암제를 개발하고 있다. 박 대표는 “면역항암제 ‘GEN-001’은 위암 대상 임상 2상에서 아벨루맙과 병용시 현저히 높은 종양반응율과 생존기간 중간값의 의미있는 상향을 확인했다”며 “기존 면역항암제 치료를 받은 환자 8명에서 높은 종양반응율을 확인했다”고 설명했다.

지놈앤컴퍼니의 ‘지노클’ 플랫폼 기반 항암제 ‘GENA-104’는 CNTN4를 표적한다. 지난 1월 임상을 승인 받았다.

신규 타깃 항체약물접합체(ADC) 후보물질도 개발 중이다. 박 대표는 “ADC 개발에서 타깃은 HER2, TROP2에 집중돼 있다”며 “노블 타겟을 활용한 새로운 ADC 개발에 대한 수요가 증가할 것으로 기대된다”고 개발 배경을 설명했다. 

앞서 지놈앤컴퍼니는 2022년 미국암학회(AACR)에서 신규 타깃 CD239 및 ADC 치료제 후보물질 GENA-111AF의 전임상 결과를 발표했다.

박 대표는 “사업화 전략으로 파이프라인에 기반한 반복적인 파트너십과 CDMO를 통한 안정적인 현금 흐름을 창출하겠다”며 “지노클 플랫폼과 신규 타깃 항암제, 마이크로바이옴 항암제의 연구개발을 지속하며 두 가지 전략을 균형 있게 진행하겠다”고 말했다.

 앱클론 “차별화된 CAR-T 치료제의 가시적 성과 기대”

“2~3년 내 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 개발에서 가시적인 사업 성과를 기대합니다. 단클론 항체와 이를 응용한 CAR-T 치료제, ‘어피맙’ 등 다양한 모달리티를 가진 바이오텍의 모습을 갖추겠습니다.”

김종훈 앱클론 부사장(CTO)이 앱클론의 파이프라인 개발 현황과 향후 계획에 대해 발표했다. 앱클론은 혈액암 치료제 ‘AT101’을 개발하고 있다. AT101은 미만성 거대B세포림프종(DLBCL)을 대상으로 한다. 암세포 단백질인 ‘CD19’를 표적한다. 킴리아와 예스카타 등 기존 CD19 표적 CAR-T 치료제와 표적은 같지만, 항체가 결합하는 부위(에피토프)가 다르다는 게 김 부사장의 설명이다. AT101은 자체 개발한 인간화항체인 ‘h1218’을 사용한다.

김 부사장은 “AT101의 강점은 차별화된 작용 부위와 연속 암 살상 매커니즘, 인간화 항체 사용과 생산공정 자동화, 지적재산권 확보 등에 있다”며 “임상 1상에서 킴리아 최대용량의 절반으로 객관적반응률(ORR) 92%, 완전관해(CR) 75%를 확인했다”고 설명했다.

전이성 위암에서 ‘AC101’의 1차 치료제 가능성도 확인했다. 이 후보물질은 ‘NEST’ 플랫폼 기술을 적용한 단일항체다. 고형암 타깃 CAR-T 개발을 위한 준비도 이어가고 있다. 김 부사장은 “난소암 대상 CAR-T 치료제인 AT501의 비임상을 진행 중으로 조만간 임상 승인을 기대한다”고 말했다.

 제노포커스 “올해 마이크로바이옴 신약 호주 임상 진행”

제노포커스가 올해 상반기 습성 황반변성 치료제인 ‘GF-103’의 호주 임상 1상을 신청한다. 임상 1상 이후 적응증을 확대해 2상을 진행하고, 2a상 이후 본격적인 기술이전을 추진하겠다는 계획이다.

반재구 제노포커스 CTO는 “맞춤 효소 기반으로 바이오 소재 및 효소-마이크로바이옴 바이오신약 산업을 이끌겠다”며 이같이 밝혔다.

제노포커스는 초고속 효소개량, 분비발현을 통한 경제적 대량생산, 대사공학 및 정밀 발효를 기반 기술로 특수효소 및 바이오 헬스케어 소재를 개발하고 있다. 플랫폼 기술을 이용해 고객의 요구에 맞는 효소를 개발하는 맞춤형 산업 효소를 생산 및 판매한다. 

회사는 미래 성장동력으로 마이크로바이옴 신약 개발에 대한 선택과 집중에 나섰다. 신약 개발 자회사 바이옴로직을 통해 효소 및 마이크로바이옴 LBP 복합 바이오 신약을 개발 중이다.

주요 파이프라인은 GF-103과 ‘GF-203’이다. GF-103은 바실러스 프로바이오틱스에서 발굴한 항산화효소(MnSOD)를 개량한 고순도 단백질 의약품 후보물질이다. 만성질환의 근본 원인인 활성산소를 지속 제거하는 효과가 있어 염증성 장 질환과 습성 노인성 황반변성 치료에 효과가 기대된다. 

실제로 염증성 장질환 환자견에서 치료 효과를 확인해 반려동물 치료제로도 개발하고 있다. 동물의약품 허가를 통해 반려동물 치료제로 판매하며 리얼 월드 데이터를 확보하겠다는 구상이다.

반 CTO는 “GF-103은 습성 노인성 황반변성과 관련해 마우스 모델에서 현재 시판되고 있는 아일리아와 동등한 수준의 치료 효과를 확인했다”며 “기존 안구 주사와 달리 먹는 치료제로 개발 중이어서, 계열 내 최초(First-In-Class) 약물이 될 것으로 기대한다”고 설명했다.

적응증 확대도 계획하고 있다. 건성 황반변성, 안구건조증, 당뇨병 황반부종, 포도막염 등 다양한 안질환으로의 적응증 확장도 가능하다는 게 반 CTO의 설명이다. 구강 및 장 점막염 등으로도 적응증 확대가 가능하다고 설명했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com