생체조직칩부터 미토콘드리아까지…신약 트렌드 선도할 K-바이오는?

제1회 한경바이오인사이트포럼

“인간 장기 조직의 구조와 기능을 모사한 생체조직칩을 만듭니다. 전임상 단계 중 동물실험  기대치가 낮은 영역에서 활용도가 높을 것으로 기대됩니다.”

6일 열린 제1회 한경바이오인사이트포럼에 참석한 김용태 멥스젠 대표[사진]는 이와 같이 말했다. 인간장기모사칩은 인간 장기 조직의 구조와 기능을 모사한 칩 형태의 제품이다. 전임상 단계에서 동물실험을 보완해 약물의 효과를 확인하기 위해 주로 활용된다.

멥스젠은 플랫폼 기술을 통해 뇌, 안구, 간, 피부 등 다양한 장기 모델 제품을 개발했다. 지난해 매출은 전년 대비 400% 이상 증가하며 10억원을 넘었다.

김 대표는 “올해는 40억원 매출을 올릴 것”이라며 “내년에는 매출 100억원을 넘기고 코스닥시장에 상장하겠다”고 향후 계획을 제시했다. 

이날 항체, 미토콘드리아, 세포외소포(EV) 등 다양한 치료접근법(모달리티)을 가진 기업들이  발표에 참여했다. 

 파이안바이오, 동종 미토콘드리아로 세계 최초 임상

파이안바이오테크놀로지는 동종 유래 미토콘트리아 이식 치료제로 세계 최초 임상을 진행 중인 기업이다. 미토콘드리아는 세포 소기관의 일종으로 세포 호흡에 관여한다. 파이안바이오는 동종 탯줄에서 분리한 미토콘드리아를 주 성분으로 다발성 근염 및 피부근염 치료제로 개발 중이다. 기성품(off the shelf) 방식의 미토콘드리아 이식 치료제를 만들고 있다. 
파이안바이오는 치료제로 개발 중인 ‘PN101’의 단회 투여 임상 1·2a상을 마쳤다. 환자 9명에 미토콘드리아 정맥 투여를 실시한 결과 저용량 및 중용량에서 안전성을 확인했다. 유효성 평가를 분석한 결과 탐색적 유효성도 관찰됐다. 
비교를 위한 반복투여 2a상은 지난달 IND를 제출했다. 올 3분기 단회투여 임상 2b상을 신청할 예정이다. 
한규범 파이안바이오 대표는 “대조군이 설정된 임상 2b상을 마친 후 2027년 조건부 승인이 가능할 것”이라며 “이후 PN-101의 적응증을 파킨슨, 난청, 안구 질환 등으로 확대할 예정”이라고 말했다.

엠디헬스케어, 유익균이 분비하는 EV로 알츠하이머 신약 개발

엠디헬스케어는 미생물 세포외소포(EV)치료제 개발사다. EV는 세포에서 분비돼 세포간 신호전달을 돕는 나노입자다. 유익균이 분비하는 EV는 우리 몸에 흡수되며 기존 약물이 도달하지 못하는 소포체(ER), 미토콘트리아 등 세포 소기관에 작용해 세포의 증식과 생존을 돕는다.

엠디헬스케어는 유익균이 분비하는 EV를 중추신경계질환에 대한 새로운 모달리티로 주목하고 있다. 엠디헬스케어는 미생물 EV 신약 발굴 및 대량생산·품질관리 시스템을 보유했다. 이를 기반으로 중추신경계질환에 대한  신약을 개발 중이다. 

김윤근 엠디헬스케어 대표는 “미생물이 분비하는 EV가 질병을 일으키거나 치료할 수 있다”며 “기존 약물이 갈 수 없는 곳에 작용할 수 있어 새로운 기전의 약물이 될 수 있다”고 강조했다.

엠디헬스케어의 주력 파이프라인은 락토바실러스 유래 EV(LpEV)다. LPEV는 파킨슨병, 자폐증, 알츠하이머 등에 대한 계열 내 최초 치료제로 개발 중이다. 비임상을 마쳤으며 올해 임상 1상에 진입을 목표한다. 내년에는 파킨슨병과 자폐증에 대한 임상 2상을 각각 진행할 예정이다. 

 크로스포인트 “FC 작용기 제거 항체…젠맙·제넨텍과 견줄 것”

크로스포인트테라퓨틱스는 항체의 물성과 반감기를 유지하면서도 Fc작용기능(FC Effector Function)을 제거하는 기술을 보유했다. FC 작용기능은 항체가 결합하는 세포를 사멸시킨다. 대상 세포가 면역세포일 경우 약물의 독성과 부작용으로 이어질 수 있다.

김태억 크로스포인트 대표는 “ADC 등 항체 치료제의 부작용을 줄이기 위해 꼭 필요한 기술”이라며 “경쟁 특허 기술을 보유한 젠맙, 제넨텍 등과 자체 비교한 결과 동등하거나 우월한 것을 확인했다”고 강조했다.

크로스포인트는 현재 CD40과 CD47를 표적하는 이중항체치료제, 면역조절약물을 장착한 ADC(IM-ADC), 표적 외 효과(off target) 부작용을 개선한 ADC 등을 각각 선도물질 발굴 단계에서 개발 중이다.

시작하고 내년에는 파킨슨병과 자폐증 2상에 각각 진입하겠다는 목표다.

제주=박인혁 기자 hyuk@hankyung.com