미충족 수요 겨냥 … 전통 제약사도 희귀질환 치료제 '주목'

고수익 전망에 희귀질환 치료제 시장 '들썩'
종근당은 기술 수출, 한독은 합작법인 설립

지난 1월 프랑스 소재 글로벌 제약사 사노피가 미국 희귀질환 치료제 개발 기업 인히브릭스(Inhibrx)를 인수했다. 사노피는 이번 인수로 희귀질환인 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 후보물질 'INBRX-101'를 보유하게 됐다. 적응증인 AATD는 항단백질 분해 효소인 알파-1 항트립신이 없거나 부족해 폐와 간이 망가지는 유전성 희귀질환이다. 사노피는 자회사를 통해 INBRX-101 관련 자산과 부채를 모두 인수하는 데 22억달러(약 2조9500억원)를 투입하기로 했다.

환자가 적은 까닭에 크게 주목받지 못했던 희귀질환 치료제 시장이 들썩이고 있다. 발병 사례가 드물어 미충족 수요가 높은 데다 개발에 성공하면 수익성이 높다는 이유에서다. 글로벌 희귀질환 치료제 시장은 2026년 2500억달러(약 330조원) 규모로 성장할 것으로 전망된다. 최근에는 희귀질환 치료제의 보장성이 강화되는 등 정부 지원이 늘면서 국내 제약사도 과감하게 시장에 뛰어드는 양상이다.

국내 제약사 중에서는 GC녹십자, 한미약품, 종근당 등이 희귀질환 치료제 분야에서 성과를 내고 있다. GC녹십자는 지난해 11월 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에 대해 정식 허가를 받았다. 헌터라제는 2011년 희귀 의약품으로 지정돼 임상 3상 수행을 조건으로 2012년 조건부 허가를 받았다. 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 골격 이상, 지능 저하 등 예측하기 어려운 증상이 발현되다 사망에 이르기도 한다. 국내 환자가 100명도 채 되지 않는다. 이 밖에도 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보물질 'GC1126A'가 지난해 말 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀 의약품으로 지정되는 성과를 올렸다. GC녹십자는 희귀질환 분야 연구개발(R&D) 역량을 끌어올리기 위해 최근 R&D 부문 신임 RED(Research & Early Development)본부 임원으로 마성훈 본부장을 영입하기도 했다.

한미약품은 단장증후군 치료제 후보물질 'HM15912'를 개발하고 있다. 단장증후군은 선천적 또는 후천적 원인으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환으로, 한미약품은 이를 세계 최초의 월 1회 투여 제형으로 개발 중이다. GC녹십자와 공동 연구 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'는 이달 글로벌 학회에서 기존 치료제보다 신장 기능, 혈관병·말초 신경 장애 개선 효능이 우수하다는 전임상 연구 결과를 발표했다. 한미약품은 LA-GLA의 희귀의약품 지정(ODD)도 준비하고 있다.

종근당은 지난해 11월 스위스 제약사 노바티스에 희귀 난치성 질환인 샤르코마리투스 치료제로 개발 중이던 신약 후보물질 'CKD-510'의 개발 및 상업화 권리를 13억500만달러(약 1조7000억원)에 이전하는 성과를 올렸다. 샤르코마리투스는 유전성 말초신경병증으로 유전자 돌연변이에 의해 운동신경과 감각신경이 손상돼 정상 보행이나 일상생활이 어려워지는 희귀질환이다. 현재까지 확실한 치료제가 없다. CKD-510에는 종근당이 10년 넘게 구축해온 특정 효소(히스톤탈아세틸화효소6)를 선택적으로 억제하는 신약 후보물질 플랫폼 기술이 적용됐다.

한독은 아예 글로벌 바이오 기업 소비(Sobi)와 희귀질환 사업을 위한 합작법인을 세웠다. 올해 상반기 내로 합작법인 설립을 마무리하고 소비의 희소질환 치료제를 국내에 선보일 계획이다. 소비의 주요 제품으로는 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 치료제 '엠파벨리', 면역성 혈소판 감소증 성인 환자 치료제 '도프텔렛' 등이 있다.

[김지희 기자]