다발성경화증 CAR-T 치료제, 미국서 첫 임상 돌입

연구계는 기억-T세포, CAR-T 세포 등을 활용한 자가면역질환 치료법을 모색하고 있다. 게티이미지뱅크 제공.

환자 자신의 세포를 사용해 목표로 설정한 질환의 원인을 정확하게 파괴하는 방식으로 난치병 치료의 새로운 돌파구로 여겨지는 키메릭항원수용체-T(CAR-T) 세포 치료제가 면역질환에 대한 효과를 확인하기 위한 임상시험에 처음으로 착수됐다.

23일 국제학술지 '네이처'에 따르면 미국 다국적제약사 카이버나테라퓨틱스는 다발성 경화증 치료를 위한 CAR-T 치료제 임상시험 모집을 시작했다. 제임스 정 카이버나테라퓨틱스 최고 의료책임자는 "우리는 지금 미지의 영역에 있다"고 말했다. 현재 미국식품의약국(FDA)로부터 허가를 받은 CAR-T 세포 치료제는 모두 혈액암을 대상으로 한다.

CAR-T 세포 치료제는 질병을 가진 환자의 면역세포(T세포)를 채취해 만든다. 유전정보를 변환해 키메라 항원 수용체란 단백질을 생산해 선택한 표적을 공격할 수 있도록 한다. 이렇게 만들어진 T세포는 다시 환자의 몸에 주입돼 병의 원인을 제거한다. 외부 물질이 아닌 환자 자신이 보유한 T세포를 활용하기 때문에 정상 세포의 손상을 줄일 수 있다는 장점이 있다. 

다발성 경화증은 뇌, 척수, 시신경으로 구성된 중추신경계에 발생하는 만성 질환이다. 환자의 면역체계가 건강한 세포와 조직을 공격하는 자가면역 질환에 해당한다. 발병 원인은 명확히 밝혀지지 않았으며 유전적, 환경적 요인이 복합적으로 작용하는 것으로 추정된다. 완치하는 치료법은 아직까지 없다. 현재는 스테로이드 등을 사용해 병을 완화시키는 정도의 처치가 가능하다.

CAR-T 세포 치료제는 다발성 경화증 환자에게서 신경 세포를 공격하는 잘못된 면역세포를 노린다. 카이버나테라퓨틱스의 CAR-T 세포 치료제는 다발성 경화증의 원인인 B세포란 면역세포를 제거하도록 설계됐다. 연구팀은 환자 자신의 세포를 기반으로 만들어진 CAR-T 세포를 사용하면 뇌 손상을 최소화하면서 면역세포를 없앨 수 있을 것으로 기대하고 있다.

일각에선 이번 CAR-T 세포 치료제가 큰 효과를 내지 못할 것이란 분석도 나온다. 다발성 경화증의 또다른 원인인 잘못된 T세포를 공격하지 못한 채 B세포 중에서도 일부만을 제거하기 때문이다. 다발성 경화증 치료 자체보다는 뇌 손상을 최소화하는 안전한 치료법의 새로운 단서가 등장할지 여부에 관심을 둬야 한다는 이야기다. 마크 프리드먼 캐나다 오타와대 교수는 "다발성 경화증 치료는 안전에 따라 많은 것이 달라지기 때문에 시도해볼 가치가 있다"고 전했다.

[박정연 기자 hesse@donga.com]