[인터뷰] "유전자 가위, 난치성 희귀질환 치료 대안 될 것"

[머니S리포트-나쁜 유전자만 '싹둑'] ③2025년 샤르코마리투스 타깃 유전자 가위 개발 본격화
이병화 툴젠 대표 "미국 중심 임상 1상 진입 목표"

[편집자주]유전자를 편집해 유전 질환을 치료하는 시대가 도래했다. 유전자 가위로 불리는 크리스퍼캐스9 기술의 상용화가 본격화되면서다. 반면 과학자들은 '역사적인 순간'이라고 평가하면서도 유전자 편집 기술을 경계하고 있다. 유전자 편집 기술의 활용도가 높아지면 도덕적 윤리에서 벗어날 수 있는 상황을 초래할 수 있어서다. 해당 기업들은 유전자 가위 기술을 놓고 자신의 권리를 주장하며 특허 전쟁을 펼치고 있다.

이병화 툴젠 대표가 2025년 미국을 중심으로 크리스퍼캐스9 기술이 적용된 첫 파이프라인인 TGT-001의 임상 1상 진입을 예고했다. /사진=강지호 기자

▶글 쓰는 순서
①난치병 치료 vs 생명윤리 위반… 유전자 편집 시대
②"누구 기술이야"… 유전자 가위 특허전 막전막후
③[인터뷰] "유전자 가위, 난치성 희귀질환 치료 대안 될 것"

"회사의 크리스퍼캐스9 기술이 적용된 첫 파이프라인인 TGT-001은 샤르코마리투스라는 유전병 질환을 타깃으로 합니다. 2025년 미국 임상 진입을 목표하고 있습니다."

이병화 툴젠 대표는 유전자 가위로 불리는 크리스퍼캐스9을 활용한 유전 질환 치료제 개발 계획에 대해 이같이 밝혔다. 그는 "당분간 크리스퍼캐스9 중심으로 다양한 적용 기술이 개발되면서 사회에 큰 영향을 미칠 것으로 예상된다"며 "현재 기술로 근원적 치료가 불가능한 난치성 희귀질환의 치료 대안으로 자리잡을 것"이라고 말했다.

유전자 가위 기술 적용 치료제는 생명체의 유전체에 특정 유전자의 변형, 삭제, 삽입 등의 교정을 유발해 치료 효능을 거두고자 하는 기전을 보유한 치료제다. 이론적으로 유전자의 기능에 따라 모든 생물학 분야에 적용할 수 있지만 유전자를 근원적으로 교정해 치료하는 근원적 치료제로서 역할이 커지는 상황이다. 최근 크리스퍼캐스9 기술을 적용한 중증 겸상 적혈구 빈혈 치료제 카스게비가 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가를 받으면서 본격적인 유전자 편집 시대를 예고했다.

툴젠의 유전자 가위 기술은 카스게비와 비교해 사실상 동등하다는 게 이 대표의 설명이다. 이 대표는 "카스게비는 체외 상태에서 환자의 조혈모세포에 유전자 방법으로 전달해 특정 위치에 특이적인 유전자 교정을 유도함으로써 원하는 유전자의 발현을 조절하고 이로써 치료효능을 얻는 기술"이라며 "툴젠 역시 특이적 유전자 가위 제작기술, 체외에서의 세포전달 기술, 유전자교정 분석 기술 등 기술력 자체는 비슷하다"고 설명했다.

툴젠은 크리스퍼캐스9 기술에 대한 불확실성도 지워나가고 있다. 크리스퍼캐스9 기술에 대한 글로벌 특허 분쟁은 브로드연구소와 CVC 그룹을 주축으로 2014년부터 이어지고 있다. 툴젠이 특허 분쟁에 참여한 시기는 2020년 자사 크리스퍼캐스9에 대한 미국 특허가 인정되면서다.

이 대표는 "진핵세포에 대한 크리스퍼캐스9의 특허 출원일은 2012년 10월로 툴젠이 가장 앞서 있다"며 "툴젠의 저촉심사에 앞서 2019년도에 시작된 CVC와 브로드와의 저촉심사가 2022년 3월 브로드가 이긴 것으로 종료됐는데 쌍방 항소가 진행되고 있다"고 말했다. 그러면서 "이로 인해 툴젠과 CVC, 툴젠과 브로드의 특허 분쟁은 해당 결과가 나올 때까지 연기된 상황"이라며 "특허 출원일이 가장 앞선 툴젠은 CVC그룹, 브로드연구소 간 최종 승자와 다투면 되기에 저촉심사에 있어 유리한 상황"이라고 평가했다.

툴젠은 자사 첫 크리스퍼캐스9 샤르코마리투스 파이프라인(TGT-001)의 개발에 속도를 높일 계획이다. 샤르코마리투스는 인간의 염색체에서 일어난 유전자 중복 등으로 인해 생기는 유전성 질환이다. 전 세계 인구 10만명당 36명에게 발생하는 희귀질환 중 하나다.

이 대표는 "TGT-001은 최초의 근원적 치료제가 될 것"이라며 "다만 국내에선 유전자 가위 치료제에 대한 가이드라인이 제시되지 않은 만큼 2025년 미국에서 임상시험 진입을 목표로 준비하고 있다"고 설명했다.

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