KAIST, RNA 유전자가위 정밀제어기술 개발…유전자 치료 '속도'

허원도 교수팀, 세포 및 동물모델로 RNA 유전자 가위 조종
RNA 기능을 조절하는 RNA 광유전학 기술 개발
RNA 기반 치료법 발전 기대, 국제학술지 게재

[대전=뉴시스] padCas13 편집기를 이용한 마우스 모델에서의 RNA 염기 편집 검증도. padCas13 편집기 및 리포터가 암호화된 플라스미드를 마우스 꼬리정맥 주사를 통해 전달하고 청색광 조건에서 효과적으로 복구된 리포터 신호를 측정한 결과, 마우스 모델에서의 RNA 염기 편집이 효과적으로 수행됐음이 확인됐다.(사진=KAIST 제공) *재판매 및 DB 금지

[대전=뉴시스] 김양수 기자 = KAIST는 생명과학과 허원도 교수팀이 세계 최초로 RNA 유전자 가위(CRISPR/Cas13)기술의 활성을 화학유전학 및 광유전학으로 조절해 표적 RNA 염기편집을 수행하는 기술을 개발했다고 7일 밝혔다.

또 연구진은 해당기술로 동물 모델에서의 RNA 염기편집 효과를 입증했다.

이번에 허 교수팀은 구조가 알려지지 않은 단백질의 구조를 재구조화해 화학적 및 광유전학적으로 조절 가능한 Cas13 단백질 조각을 개발하고 에디터 기술로 RNA 분해 및 RNA 염기 편집을 실시간으로 유도할 수 있고 RNA 염기 편집의 활성을 가역적으로 조절할 수 있음을 확인했다.

또 기존 연구자들이 실험에 이용하던 세포모델에서 벗어나 세계 최초로 실험 쥐 모델에 해당 시스템을 적용, 광유전학적으로 RNA 염기편집이 효과적으로 일어나는 것도 입증했다.

이번 연구는 유전자 가위 시스템을 활용한 유도 가능한 RNA 조절 시스템 개발로, 질병과 관련된 돌연변이를 표적으로 하는 RNA 기반 치료법 개발, 세포 내 RNA 기반 연구 등에 적용될 것으로 기대된다.

특히 DNA 크기 제한을 분할 시스템으로 극복하고 실험 쥐의 기관 내에서 다양한 모델 시스템 구축을 통해 생체 내 RNA 연구의 적용 범위를 확장시켰다.

KAIST 생명과학과 유정혜 박사과정이 제1 저자로 수행한 이번 연구 결과는 국제 학술지 '네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)' 온라인판에 지난달 22일 게재됐다.(논문명:Programmable RNA base editing with photoactivatable CRISPR-Cas13).

허원도 교수는 "재결합이 가능한 분할 단백질 Cas13 조각을 개발해 화학적 및 광유전학적으로 특정 시공간에서 정밀하게 조절되는 RNA를 실험적으로 확인했다"며 "그동안 실험적 한계로 인해 어려웠던 복잡한 RNA 연구를 촉진할 것으로 기대된다"고 말했다.

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