로슈, 치매 신약 개발 재도전... “뇌셔틀 기술로 약효 높인다"

작년 '간테네루맙' 임상 실패...신기술 적용 '트론티네맙' 임상 박차

[사진=로슈]

다국적 제약기업 로슈가 알츠하이머 치매 신약 개발 계획을 다시 꺼내 들었다. 이 회사는 기대를 모았던 후보물질 '간테네루맙'이 작년 최종 임상평가에 실패하며, 경쟁업체인 바이오젠과 에자이에 비해 시장 진입이 늦은 상황이다. 이런 가운데 자체 개발 신약인 '트론티네맙'을 활용한 임상 개발을 새로 시작하겠다는 계획을 발표했다.

로슈의 테레사 그레이엄 최고경영자(CEO)는 최근 열린 실적 발표에서 "자체 개발 후보물질인 트론티네맙이 여전히 알츠하이머 포트폴리오에 남아있다"며 "트론티네맙은 뇌 셔틀(운반체) 기술을 적용해 약물 통과가 까다로운 뇌-혈관장벽(BBB)을 빠르게 이동할 수 있으며 치료 효과도 높다"고 밝혔다.

그러면서 "주요 임상 데이터를 올해 상반기 중 공개할 예정"이라며 "앞으로 신경학 치료 분야에서는 뇌-혈관장벽에 영향을 받지 않고 더 많은 항체 약물을 원하는 곳에 정확하게 전달하는 기술이 중요할 것"이라고 강조했다.

현재 치매 치료제 시장에는 주요 발병 원인으로 꼽히는 베타 아밀로이드 단백을 겨냥한 표적 신약들이 본격 경쟁을 앞두고 있다. 낮은 효과와 부작용 문제로 시장 퇴출 절차를 밟고 있는 1세대 표적 항체약 '아두카누맙(제품명 아두헬름)' 외에도 바이오젠과 에자이의 '레카네맙', 일라이 릴리의 '도나네맙' 등이 시장에 진입했거나 진입을 목전에 두고 있다.

로슈가 개발한 간테네루맙도 시장 진입이 기대되는 품목이었다. 그러나 작년 11월 최종 임상 3상 평가에서 실망스런 성적표를 받아들었다. 초기 알츠하이머병 환자에 약물을 사용했을 때 독성 아밀로이드 단백을 부분적으로 제거하는 효과가 확인되기는 했다. 하지만 이러한 변화가 환자의 증상 개선으로 이어질 만큼 효과가 크지 않은 것으로 보고되며 결국 개발이 중단됐다.

이후 로슈는 자체 개발 후보물질인 트론티네맙을 통해 재도전에 나섰다. 트론티네맙은 뇌 셔틀 기술을 활용해 베타 아밀로이드 표적 약물을 뇌로 전달하는 작용을 한다. 초기 분석 결과, 트론티네맙을 투여한 환자에서는 독성 아밀로이드 단백이 빠른 속도로 제거됐다. 회사는 주요 임상 결과를 공유하겠다는 입장이다.

로슈 관계자는 "오는 3월 신경학 사업부 연구개발(R&D)의 날을 열고 트론티네맙의 1/2상 코호트 결과를 공개할 예정"이라며 "초기 분석 결과 레카네맙이나 도나네맙에서 보고된 데이터보다 독성 단백질 덩어리를 더 빨리 제거하는 것으로 확인됐다"고 설명했다.

한편, 로슈는 최근 신경계 질환 분야에 투자를 늘리고 있다. 작년 9월 바이오기업 아이오니스 파마슈티컬스와 알츠하이머병 및 헌팅턴병 치료를 위한 RNA 표적 의약품 개발을 위해 6000만 달러의 공동협약 계약을 맺었다.

원종혁 기자 (every83@kormedi.com)