유재현 큐라클 대표 "'CU06' 임상 2a상 시력개선 효과…경쟁력 확보"

유재현 큐라클 대표가 5일 서울 여의도에서 열린 'CU06 당뇨병성 황반부종 미국 임상2a상 톱라인(Topline) 발표회에서 관련 내용을 설명하고 있다. /사진=홍효진 기자

"세계 최초 경구용 망막질환 치료제란 점에서 CU06은 새로운 치료 스탠더드가 될 겁니다."

유재현 큐라클 대표는 5일 서울 여의도에서 열린 기자 간담회에서 당뇨병성 황반부종 치료제 'CU06'에 대한 미국 임상 2a상 톱라인(Topline·핵심) 데이터를 발표하며 이같이 강조했다. CU06은 혈관질환 치료제를 개발하는 큐라클의 핵심 파이프라인(신약후보물질)으로, 큐라클이 가진 파이프라인 중 글로벌 임상 기준 가장 진전된 개발 단계에 들어간 약물이다.

이번 미국 임상 2a상 톱라인 데이터 CU06의 우수한 내약성이 입증됐다는 게 큐라클의 설명이다. 이번 임상은 미국에서 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 3개월간 CU06 100·200·300mg을 각각 하루 1번 경구 투여하는 방식으로 진행됐다. 100·200·300mg 순으로 용량에 비례해 치료 효과가 상승했고, 투여 후 1~3개월에 걸쳐 지속적으로 약효가 증가하는 양상도 뚜렷하게 관찰됐다.

임상 결과 CU06은 모든 용량군에서 1차 평가지표인 황반중심두께 값이 증가하지 않는 것을 관찰, 부종의 진행 및 악화를 중단시키는 것을 확인했다. 해당 임상에서 가장 중요한 지표였던 최대교정시력 점수 개선도 확인됐다. 특히 안경·렌즈를 이용한 교정시력이 0.5 미만(최대교정시력 69글자 이하)인 시력이 낮은 환자 중 300mg 투여군은 최대교정시력 점수를 평균 5.8글자를 더 볼 수 있었다.

임상은 역삼각형 모양의 95글자가 적힌 시력검사표를 이용해 진행됐는데, 보통 임상 전과 비교했을 때 5글자를 더 읽을 수 있게 되면 임상 성과가 높다고 평가한다. 글자 수와 시력을 비교하면 85글자를 읽을 수 있는 경우는 1.0, 70글자를 읽을 수 있으면 0.5 정도로 본다.

유 대표는 "전 세계 약 17조원 판매되는 Anti-VEGF(안구 내 주사제)의 실사용 데이터에 따르면 주사제 투여 12개월 차에 최대교정시력은 평균 5~5.4 글자가량 개선되는 것으로 나타났다"며 "CU06은 단 3개월 투여 만에 5.8글자가 더 개선되는(5.8글자를 더 읽을 수 있는) 환자군을 찾았고, 후기 임상인 2b상을 진행할 수 있는 단초를 확보했다"고 설명했다.

CU06은 해당 분야 '최초의 경구 치료제'란 점에서도 큰 기대감이 읽힌다. '먹는 치료제' 개발 성공 시 안구 내에 약물을 주사로 주입해야만 하는 현 망막질환 치료제 시장의 판도를 뒤집을 수 있기 때문이다. 직접적으로 약물을 주입하는 주사제와 비교했을 때 알약 형태의 경구 치료제는 망막까지 약효를 전달하는 효과가 떨어질 수 있다는 우려가 있는 만큼, 큐라클의 성과에 관심이 몰릴 수밖에 없다.

유 대표는 "그간 글로벌 제약사의 수많은 경구용 망막질환 치료제가 실패했지만, 큐라클은 이번 임상에서 시력 개선 등 의미 있는 성과를 냈다"며 "주사제 주요 치료영역을 선점하고 주사제 치료 효과에 한계를 보이는 환자와 치료를 중단한 환자는 CU06으로 전환해 치료할 수 있는 만큼 시장 경쟁력을 확보할 수 있을 것"이라고 평가했다.

앞서 큐라클은 3년 전 기술이전한 프랑스 안과 전문기업 '떼아'를 방문, CU06에 대한 임상 2b상 관련 논의를 마친 것으로도 알려졌다. 오는 3월 말쯤 CSR(임상시험 결과보고서)을 수령할 예정이며 최종 결과는 오는 5월 ARVO(미국시과학 안과학회)에서 발표될 전망이다. 유 대표는 "임상 2a상에서 확인된 데이터를 토대로 CU06의 아시아 기술 수출은 물론, 동일한 물질로 개방 중인 CU104(궤양성 대장염)와 CU106(면역항암제 병용요법) 개발에도 속도가 붙을 것"이라고 전망했다.

홍효진 기자 hyost@mt.co.kr