늘어나는 세포·유전자치료제…"지난해 미국 신규 허가만 7건"

세계 최대 미국시장 CGT 증가세…장기추적연구 수반 허가 늘어
희귀질환 등 치료제 확대 기여…장기 안전성 검증은 과제

(서울=뉴스1) 김태환 기자 = 세계 헬스케어 시장에서 차세대 모달리티(치료 접근법)로 꼽히는 세포유전자치료제(CGT)의 상업적 진출이 점차 늘어나고 있는 것으로 나타났다. 의약 선진국으로 꼽히는 미국에서 지난해 허가받은 약물만 7개다.

31일 한국의약품안전관리원이 분석한 '2023년도 첨단바이오의약품 세포·유전자치료제 국내외 허가 현황'에 따르면 지난해 첨단바이오의약품에 대한 세계 각국의 허가는 미국 7건, 일본 3건, 유럽 조건부 1건, 한국 1건 순이다.

첨단바이오의약품은 화학합성의약품과 달리 세포나 유전자를 기반으로 하는 새로운 방식의 전문의약품이다. 1990년대부터 세포를 중심으로 개발하기 시작해 최근에는 유전자를 활용하기에 이르렀다.

전세계 관련 시장 규모는 2021년 기준 약 74억달러(약 9조원)로 연평균 49.1% 성장해 2026년 약 555억달러(약 74조원)에 달할 것으로 예상된다. 같은 기존 화합합성의약품 성장률 연평균 약 5.7%다.

지난해 미국에서 허가된 치료제 7개는 대부분 희귀 질환 치료를 적응증으로 한다. 각 허가 사례를 보면 노바티스가 투자한 회사인 가미다셀(Gamida Cell)의 '오미서지'(OMISIRGE)는 소아 혈액암 환자를 위한 이식 치료 시 사용하는 약물이다.

또 크리스탈바이오텍의 '비주벡'(VYJUVEK)은 콜라겐 유전자 돌연변이가 있는 생후 6개월 이상의 이영양성 수포성 표피박리증 환자 치료 목적으로 허가를 받았다. 뒤쉔 근디스트로피 치료 목적의 '에레비디스', 혈우병치료제 '록타비안'도 승인됐다.

가장 최근인 12월에는 낫적혈구병 치료제인 '카스제비'(CASGEBY), '라이프제니아'(LYFGENIA)2개 제품이 동시 허가를 받았다. 이 희귀질환 신약들은 재발성 혈관막힘위기가 있는 12세 이상 환자를 대상으로 한다.

국내에서는 지난해 존슨앤존슨의 다발성골수종 유전자치료제 '카빅티'(CARVYKTI)가 유일하게 허가를 받았다. 앞서 미국에서 2022년 2월 세계 첫 허가가 나온지 1년 10개월여만이다.

단, 이러한 세포유전자치료제들은 아직까지 장기 안전성이 확증되지 않은 최신의 의약품인 만큼 추가 연구를 수행해야 한다. 미국의 경우 지난해 허가한 7건의 CGT 치료제에 대해 최단 5년, 최장 10년의 장기추적연구 보고를 제출하도록 했다.

한국의약품안전관리원 측은 "첨단바이오의약품은 투여 후 인체에 상당 기간 잔류해 지연성 이상사례 발생 가능성이 존재하기 때문에 시판 후에도 꾸준한 모니터링을 통해 전주기 안전 관리가 필요하다"고 밝혔다.

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