유럽의약품청, 근이영양증 치료제 '트랜스라나' 등 3개 '부적절 의견'

미노릭스, 뇌부신백질이영양증 치료제…'허가 부적절'
아펠리스 '시포브레'…"정기 투여시 염증 발생 우려"

암스테르담 소재 유럽의약품청 본부 신사옥 입구 ⓒ AFP=뉴스1

(바이오센추리=뉴스1) 김규빈 기자 = 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 이번달 미국 제약사 PTC 테라퓨틱스의 근이영양증 치료제 등 3개 약물의 허가에 대해 부적절 의견을 내놓았다.

31일 미국 바이오센추리에 따르면 CHMP는 미국 제약사 PTC 테라퓨틱스의 뒤센 근이영양증 치료제 '트랜스라나'(성분명 아타툴렌)의 조건부 시판 허가에 대한 재심사에서 부정적인 의견을 내놓았다.

트랜스라나는 지난 2014년 유럽에서 돌연변이 뒤센 근이영양증을 앓는 보행 가능한 환자의 치료제로 처음 승인됐고, 2017년 조건부 판매 허가를 승인받았다. 하지만 지난해 9월 CHMP는 트랜스라나의 조건부 판매 허가를 완전 판매 허가로 전환하는 것에 대해 부적절하다는 의견을 제시했다.

이는 임상 3상 연구에서 트랜스라나의 효과를 확인할 수 없었기 때문이다. PTC 테라퓨틱스가 발표한 임상 시험 결과에 따르면 2015년부터 2022년까지 트랜스라나를 복용한 환자군은 2006년부터 2016년부터 트랜스라나를 복용하지 않은 대조군보다 3.5년 더 보행 능력을 유지했다.

하지만 CHMP는 "임상 데이터와 관련한 몇 가지 불확실성이 존재한다"며 "(보행 능력 유지는) 트랜스라나 복용 때문이라고 결론 지을 수 없다"며 임상 연구 결과를 받아들이지 않았다.

EMA는 CHMP의 의견을 유럽 집행위원회에 전달할 예정이다. 유럽 집행위원회는 67일 내에 CHMP가 제시한 의견에 대한 수용 여부를 채택해야 한다. 유럽 집행위원회는 모든 유럽연합 회원국에 적용되는 법적 구속력 있는 최종 결정을 내릴 수 있다.

또 이번달 CHMP에서 EMA는 스페인 바이오기업 미노릭스 테라퓨틱스가 개발 중인 뇌부신백질이영양증 치료제 '네즈글리알'(성분명 레리글리타존)에 대해 치료제 허가를 권고하지 않기로 했다.

이는 네즈글리알의 임상시험에서 네즈글리알을 복용한 환자군에 소아 환자가 포함되지 않아 연구 조건을 충족하지 않았기 때문이다. '6분 동안 보행할 수 있는 거리'를 측정했을 때 네즈글리알 투약군과 대조군의 수치가 비슷하게 나와 1차 지표 또한 충족하지 못했다.

또한 CHMP는 네즈글리알을 복용할 경우 체중증가, 부종 등의 부작용이 나타날 수 있지만, 미노릭스는 이를 예방하기 위한 조치를 마련하지 않았다고 지적했다.

이외에도 CHMP는 미국 제약사 아펠리스 파마슈티컬스의 건성 황반변성 치료제 '시포브레'(성분명 페그세타코플란)에 대해 부정적인 의견을 발표했다. 이들은 시포브레는 병변이 성장하는 것을 늦추는 역할만을 할 뿐이며 다른 이점이 있는 것은 아니라고 설명했다. 또 정기적으로 약물을 투여하면 염증이 발생할 위험이 높다고 지적했다.

◇상단의 배너를 누르면 바이오센추리 (BioCentury)기사 원문을 볼 수 있습니다.(뉴스1 홈페이지 기사에 적용)

rnkim@news1.kr