대웅제약 폐 희귀병 신약물질 유럽 희귀의약품 지정

유럽 허가수수료 지원∙허가 시 독점권 10년 인정

베르시포로신 메커니즘 [사진=대웅제약]

대웅제약은 세계 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 후보물질 '베르시포로신(DWN12088)'이 유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품으로 추가 지정 받았다고 29일 밝혔다. 베르시포로신은 앞서 2019년 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정됐다.

특발성 폐섬유증(IPF)은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 질환이다. 세계적으로 인구 10만명 당 13명 정도가 발병한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않지만, 기존 치료제는 부작용이 심해 신약 개발이 급한 상황이라고 대웅제약은 설명한다.

베르시포로신은 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜, 콜라겐의 과도한 생성을 억제한다. 대웅제약은 지난해 5월 유럽분자생물학회(EMBO)에서 논문을 발표하며 이 후보물질의 작용원리를 규명했다.

베르시포로신은 2022년 미국 FDA에서 희귀의약품과 신속심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정됐다. 또한 지난해 12월 국가신약개발사업단(KDDF)의 '신약 임상개발지원' 과제 중 '하이 퍼포먼스' 부문 우수과제로 선정됐다. 현재 한국과 미국에서 다국가 임상 2상을 진행하고 있다.

희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 치료제 개발과 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. EMA의 희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 ▲임상시험에 대한 과학적 조언 제공 ▲허가 수수료 감면 ▲의약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년간 독점권을 인정한다.

전승호 대웅제약 대표는 "베르시포로신은 지난해 중화권 기술수출에 성공하는 등 임상 단계부터 세계적 관심을 받고 있다"며 "이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로 환자들에게 신속하게 치료옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 매진하겠다"고 말했다.

천옥현 기자 (okhi@kormedi.com)