[특징주] 툴젠, 서울대 '샤르코마리투스' 치료법 개발 소식에 강세…FDA 임상 부각

삼성家 괴롭힌 희귀병 해법 찾았나

[아이뉴스24 김지영 기자] 툴젠의 주가가 주식시장에서 상승세를 기록하고 있다. 국내 연구진이 마땅한 치료법이 없는 '샤르코 마리 투스병'의 발병 원인을 최초로 밝혀내는 연구 성과를 거두고 환자 맞춤형 유전자 치료법을 세계 최초로 개발했다는 소식이 영향을 준 것으로 풀이된다.

툴젠은 유전자 가위 기술을 활용해 샤르코마리투스 치료제 'TGT-001'를 개발 중이다. 툴젠은 과거 서울대학교 염수청 교수팀과 유전자가위를 활용해 혈우병에 대해 메신저리보핵산(mRNA) 약물 공동연구를 진행한 바 있다.

26일 오후 2시 17분 기준 툴젠은 전일 대비 2600원(5.16%) 오른 5만3000원에 거래되고 있다.

특징주

의료업계에 따르면, 염수청 서울대학교 국제농업기술대학원 교수와 최병옥 삼성서울병원 신경과 교수의 공동 연구팀은 희귀난치성 신경질환인 샤르코마리투스병 2Z(CMT2Z)의 발병 원인을 최초로 밝혀 환자 맞춤형 유전자 치료법을 세계 최초로 개발했다.

'샤르코-마리-투스'는 말초신경의 문제로 신체 마비와 변형을 초래하는 유전 질환이다. 발병 시 사지근육위축, 감각소실, 균형·보행장애, 실명, 청각장애, 호흡장애, 척추측만증 등의 증상이 나타난다.

이병철 삼성그룹 창업주의 부인인 박두을 여사가 앓은 것으로 알려졌다. 이후 고인이 된 이건희 전 삼성전자 회장과 이맹희 전 CJ 명예회장도 이 질환을 앓았다. 발병 원인조차 제대로 밝혀지지 않아 현재까지 허가받은 치료제도 없고, 증상 완화를 위한 대증적 약물요법·재활치료 또한 효과가 거의 없는 상황이다.

연구팀은 CMT2Z의 발병기전을 연구하기 위해서 MORC2 유전자 변이를 가진 동물 모델을 제작하고, 변이를 가진 환자의 유도만능줄기세포도 만들었다. 이를 바탕으로 CMT2Z 변이가 단백질 합성 감소를 유도하고 활성산소 중 가장 파괴적인 것으로 알려진 하이드록실 라디칼을 증가시켜 신경 손상이 유발된다는 사실을 밝혀냈다.

또 연구팀은 신경 특이적 바이러스를 적용한 유전자 치료제를 개발해 동물모델에 한 번의 주사 치료로 신경과 근육의 기능이 정상 수준으로 회복되는 결과를 확인했다. 아울러 변이를 가진 환자의 유도만능줄기세포 실험에서도 동일한 치료 결과를 확인해 맞춤형 유전자 치료제 가능성을 세계 최초로 제시했다.

이러한 소식이 알려지면서 유전자 가위(크리스퍼·CRISPR-Cas9) 기술을 활용해 샤르코마리투스 치료제 'TGT-001'를 개발 중인 툴젠이 영향을 받는 모습이다.

툴젠에 따르면 지난해 TGT-001의 전임상을 완료한 가운데 2년내 FDA에 임상 1상 임상시험계획(IND) 신청에 나설 계획이다. 툴젠은 "샤르코마리투스병은 특정한 유전자가 과발현돼 생기는데 TGT-001은 유전자가위 기술을 사용해 과발현을 근본적으로 없앤다"고 설명했다.

/김지영 기자(jy1008@inews24.com)