MASH 첫 치료제 나온다 … K바이오도 출격

시장규모 30조원대 추정
국내 연간 환자 수만 40만명
FDA 3월 초 치료제 승인 결정
한미, 글로벌 임상 2상 단계
유한·동아도 파이프라인 보유

세계 최초의 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 탄생이 목전으로 다가왔다. 미국 식품의약국(FDA)은 오는 3월까지 마드리갈파마슈티컬스의 MASH 치료제 '레스메티롬(Resmetirom)'에 대한 승인 여부를 결정할 예정이다. 레스메티롬이 승인을 받으면 30조원에 달하는 새로운 시장이 열리게 된다. 거대 시장의 개화가 임박하자 한국 제약업체들도 진출을 위한 준비를 서두르고 있다.

23일 업계에 따르면 FDA는 오는 3월 14일까지 미국 바이오벤처 마드리갈의 레스메티롬에 대한 승인 여부를 결정해야 한다. 레스메티롬은 임상에서 유효성이 확인돼 지난해 9월 FDA의 우선 심사가 개시됐다. 임상 3상 결과 52주 차에 MASH 해소에 도달하고 비알코올성 지방간 활성점수(NAS)가 2점 이상 감소한 환자 비율이 레스메티롬 80㎎ 투여군에서 26%, 100㎎ 투여군에서 30%로 확인됐다. 특히 기존 신약 후보물질의 발목을 잡았던 안전성 측면에서도 우려가 적어 첫 MASH 치료제 탄생에 대한 기대가 더욱 높다.

MASH는 일반적으로 알려진 음주로 인한 장애와 달리 술을 마시지 않아도 중성지방이 간에 과도하게 축적돼 제 기능을 상실하는 질환이다. 증상 악화 정도에 따라 간경화, 간부전은 물론 심하면 간암 등으로 발전하고 사망에 이를 수도 있다. 지난해 말 세계 주요 간 학회에서 40여 년 만에 비알코올성 지방간염(NASH)에서 MASH로 명칭이 변경됐다.

MASH가 주목 받는 이유는 아직 근본적인 치료제가 없기 때문이다. 시장조사기관 글로벌데이터에 따르면 전 세계 MASH 치료제시장은 2026년 253억달러(약 33조원)에 이를 전망이다. 세계적으로 환자도 4억명을 웃돌 것으로 추정된다. 비만, 당뇨 등을 동반한 대사증후군과 더불어 환자가 늘어나는 추세라는 점도 시장 전망을 밝게 하는 요소다. 업계에서는 레스메티롬이 시판되면 2028년에는 10억달러(약 1조3000억원) 이상 매출을 올릴 것으로 보고 있다.

마드리갈 외에도 여러 글로벌 빅파마들이 MASH 치료제 개발에 뛰어들었지만 아직 성과는 미미하다. 질병 자체의 명확한 원인 규명이 어려워 개발 난도가 높기 때문이다. 2019년 미국 길리어드와 프랑스 젠핏이 유의미한 효과를 입증하지 못해 임상 3상을 중단했고, 연이어 화이자도 임상 1상을 중단한 바 있다.

국내 기업들도 발길을 재촉하고 있다. 건강보험심사평가원에 따르면 2021년 기준 국내 MASH 환자는 40만명이 넘는다. 5년 새 환자가 40% 이상 늘어날 만큼 증가세도 가파르다.

MASH 치료제 개발 10년 차에 접어든 한미약품은 글로벌 임상 2상 단계의 파이프라인 2개(HM12525A·HM15211)를 갖고 있다. HM12525A는 2020년 미국 머크에 기술이전해 지난해 7월 임상 2b상에 진입했다.

유한양행은 'YH25724'를 2019년 독일 베링거인겔하임에 기술수출하고 함께 개발 중이다. 국내 바이오사 제넥신의 항체 융합 단백질 플랫폼 기술을 접목한 융합단백질이다. 2021년 유럽에서 임상 1상을 시작한 상태다.

동아에스티는 미국 자회사 뉴로보파마슈티컬스에 MASH 치료제 'DA-1241'을 기술이전하고 최근 글로벌 임상 2상 파트2에 착수했다. 지난해 9월 시작한 임상 2상 파트1에서 DA-1241의 단독 투여 시 효능과 안전성을 평가하고 있다. 한 업계 관계자는 "MASH 치료제는 '빅파마의 무덤'이란 별칭이 붙을 만큼 개발이 까다롭지만 성공한다면 빅파마로의 도약이 기대된다"며 "치료제가 승인을 받으면 시장이 급격하게 성장할 것으로 예상돼 국내 기업들도 개발에 속도를 높이는 분위기"라고 말했다.

[김지희 기자]