GC녹십자 '유전질환 치료제' 유럽서 희귀의약품 지정

GC녹십자는 오늘(19일) 국내 바이오 벤처 노벨파마와 공동개발 중인 '산필리포증후군 A형 치료제'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔습니다.

이에 따라 GC녹십자와 노벨파마는 추후 유럽에 이 치료제의 품목허가를 신청할 때 신청 수수료와 세금 등을 감면받고, 허가 시 10년간 독점권을 부여받게 됐습니다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 중추신경계에 점진적인 손상이 생기는 열성 유전 질환으로, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환입니다. 아직 허가받은 치료제가 없는 상태입니다.

GC녹십자가 공동 개발 중인 치료제는 환자의 몸 안에서 발현하지 않는 효소를 뇌실 안으로 직접 투여해 치료 효과를 냅니다.

지난해 1월에는 미국 식품의약청(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품과 희귀의약품으로 지정된 바 있습니다.

GC녹십자는 노벨파마는 공동으로 임상 연구를 진행할 예정입니다.

GC녹십자 관계자는 "전임상 단계에서 미국에 이어 유럽까지 해당 후보물질이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 인정받은 만큼, 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것"이라고 말했습니다.

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