축포 터뜨린 유전자가위 완치장벽은 여전히 높다

카스제비 비용만 29억원 달해
기술 특허 전쟁도 만만찮을 듯

유전자 가위를 활용한 치료제 카스제비가 미국와 영국에서 승인되면서 유전성 질환으로 고통받던 환자들에게도 새로운 희망이 열렸다. 하지만 과도한 치료 비용과 시간, 복잡한 치료 과정 같은 한계는 여전히 넘어야 할 장애물이다.

미국 식품의약국(FDA)은 미국 내 카스제비를 활용해 치료받을 수 있는 환자를 2만명 수준으로 분석했다. 하지만 업계에서는 현실적인 이유로 훨씬 적은 환자가 혜택을 누릴 것으로 보고 있다.

가장 큰 걸림돌은 막대한 치료 비용이다. 버텍스파마슈티컬스는 카스제비를 이용한 유전자 편집에만 220만달러(약 29억원)가 든다고 밝혔다. 돈이 있다고 모든 게 해결되는 것도 아니다. 미국 의료기관 중에서도 단 9곳만 카스제비를 활용한 치료를 제공할 수 있어 접근성이 매우 떨어진다는 평가를 받는다.

의료기관 한 곳당 받을 수 있는 환자 수도 제한이 크다. 한 곳에서 1년에 치료할 수 있는 환자 수가 5~10명 정도에 불과해 지금 상태로는 치료를 받을 수 있는 환자가 미국 내에서 100명도 안 된다. 버텍스파마슈티컬스는 "향후 치료센터를 50곳까지 늘릴 계획"이라고 밝혔지만, 50곳까지 늘어도 연간 최대 500명의 환자만 치료받을 수 있다.

치료를 받게 되더라도 긴 과정이 남아 있다. 카스제비를 이용한 치료는 환자 골수 줄기세포를 채취하는 것부터 시작인데 충분한 줄기세포를 얻는 데만 몇 달이 걸린다. 채취한 줄기세포를 크리스퍼 유전자 가위로 편집하는 데도 17주 정도 추가 소요된다. 편집한 새 줄기세포를 환자 골수에 주입하기 위해선 화학요법을 통해 환자 골수를 완전히 제거하는 작업도 해야 한다. 이 기간 환자 면역체계가 완전히 사라지기 때문에 한 달 이상 병원에 입원해야 한다. 한편 유전자 가위 기업들이 각자 특허권을 주장하고 있어 카스제비의 원천 기술을 두고 법정 다툼이 예상된다. 미국 매사추세츠공대(MIT)와 하버드대가 설립한 브로드연구소와 미국 UC버클리대, 국내 유전자 교정 기술 기업 툴젠 등이 크리스퍼 기술 특허권을 주장하고 있어 소송전이 진행될 것으로 보인다.

[강민호 기자]