툴젠, 샤르코마리투스 치료제 전임상 단계… 진코어, 美에 4536억규모 기술 수출[Who, What, Why]

■ What - 국내기업 기술개발 현황
업계 “정부 지원·제도완화 시급”

미국과 영국 등 글로벌 선진국들이 앞다퉈 유전자 가위 기술을 이용한 치료제 승인에 나선 가운데 국내 기업과 병원도 관련 기술을 활용한 치료제 개발에 열을 올리고 있다. 정부가 유전자 가위 관련 제도를 선제적으로 정비해 시장을 선점해야 한다는 지적이 나온다.

국내에서는 툴젠이 대표적인 유전자 가위 개발 기업으로 꼽힌다. 툴젠은 1999년에 설립돼 1~3세대 유전자 가위 기술을 모두 독자 개발했으며 국내에서 유일하게 크리스퍼-카스9 기술에 대한 원천 특허도 보유하고 있다. 툴젠의 치료제 개발 프로그램은 난치성 신경질환(샤르코마리투스), 간질환(혈우병B) 등 현재 치료 방법이 없거나, 치료제가 있어도 미충족 수요가 있는 질병을 대상으로 한다. 이병화 툴젠 대표는 3일 문화일보와 통화에서 “샤르코마리투스 치료제는 현재 전임상 막바지 단계에 와 있다”며 “1~2년 안에 임상에 진입할 수 있을 것으로 예상한다”고 말했다. 아직 샤르코마리투스병에 대한 근본적인 치료 방법이 없지만, 유전자 교정 치료제(TGT-001)를 이용하면 치료가 가능할 것으로 툴젠은 내다봤다. 미국 식품의약국(FDA)은 최근 툴젠의 TGT-001을 희귀의약품으로 지정했다.

유전자교정 전문기업 진코어는 자체 개발한 초소형 유전자 가위 플랫폼 ‘TaRGET’를 지난해 미국 제약사에 3억5000만 달러(약 4536억 원) 규모로 기술수출하며 주목받기 시작했다. 진코어는 TaRGET 플랫폼으로 망막질환, 신경근육질환, 중추신경계(CNS)와 관련된 유전자를 교정하는 치료제를 개발하고 있다. 진코어에 따르면 TaRGET는 크리스퍼-카스9 대비 크기가 작아 체내 전달률이 높다.

앱클론은 유전자 가위 기술을 활용해 체내 면역세포인 T세포를 변형하는 ‘카티(CAR-T)’ 세포치료제를 개발하고 있다. 최근 미국혈액학회(ASH2023)에서 해당 연구 성과를 발표했으며 펜실베이니아대와 공동으로 미국에 특허를 출원, 공동 연구개발을 확대할 방침이다. 김정훈 서울대병원 안과 교수팀은 크리스퍼-카스9보다 한 단계 더 진화한 4세대 유전자 가위인 ‘프라임’ 기술을 적용해 선천 망막질환 치료제를 연구 중이다. 2021년 세계 최초로 동물 모델에서 프라임 기술을 사용한 유전자 교정에 성공한 바 있다.

이처럼 국내는 유전자 가위 기술을 활용한 치료제 연구개발이 활발히 진행되고 있는 만큼 정부가 관련 분야에 대한 투자를 확대하고 규제를 완화해야 한다는 의견이 나온다. 업계 관계자는 “선진국은 유전자 가위 기술을 미래 먹거리로 삼고 국가 차원에서 지원에 나서고 있지만, 한국은 원천 기술을 가지고도 정부의 지원이 부족해 가시적 성과를 내지 못하는 상황”이라며 “유전자 가위를 이용해 개발한 치료제가 나오면 즉시 상용화될 수 있도록 관련 법적 제도 마련이 시급하다”고 말했다.

박지웅 기자 topspin@munhwa.com