셀트리온제약 '고덱스', 비알코올성지방간 적응증 연구자임상 환자모집

서울대병원 등 10개 의료기관서 196명 대상 연구진행
의료미충족 수요 높아…유의미한 결과 도출 시 유용성 확보

셀트리온제약이 판매 중인 간질환 치료제 '고덱스캡슐'.(셀트리온제약 제공)/뉴스1 ⓒ News1

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 셀트리온제약(068760)의 간장질환 치료제 ‘고덱스캡슐’의 연구자임상에 속도가 붙고 있다. 서울대병원이 주도하는 비알코올성지방간질환(NAFLD) 적응증 대상 임상시험에서 환자모집이 개시됐다. 의료미충족 수요가 높은 질환으로 유의미한 결과가 도출될 시 적응증 확대로 바로 이어지지 않지만 유용성을 확보할 것으로 전망된다.

28일 식품의약품안전처에 따르면 서울대병원은 최근 고덱스캡슐 연구자임상의 환자모집을 시작했다. 올해 6월 식품의약품안전처로부터 승인을 받은 연구자임상시험이다.

연구자임상은 시판 중인 신약이나 개발을 앞둔 신약 등을 이용해 병용요법과 새로운 적응증 등을 탐색하는 임상시험이다. 환자에게 최선의 치료방법을 제공하기 위해 의료진 등 연구자가 주도하는 연구다.

이번 연구자임상은 NAFLD 환자 196명을 대상으로 이뤄진다. 고덱스캡슐의 효과를 평가하기 위해 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식을 적용한다. 서울대병원을 중심으로 강북삼성병원, 이대목동병원, 서울시보라매병원, 순천향대서울병원, 인하대병원, 한양대구리병원, 연세대 세브란스병원, 고려대 구로병원, 중앙대병원 등 10개 의료기관에서 진행된다.

고덱스캡슐 연구자임상은 NAFLD 환자 196명을 모집해 96주 동안 고덱스캡슐과 위약(가짜약)을 각각 1일 3회 경구투여하는 방식으로 진행된다. 임상은 오는 2026년 6월30일 종료될 전망이다.

1차평가지표는 투약일 기준 48주 시점에 참고표준검사법인 MRI-PDFF로 측정한 간 지방 함량의 변화다. 2차평가지표는 96주 시점에 측정한 간 섬유증, 간 지방함량 변화 등이다.

고덱스캡슐은 오로트산카르니틴, 항독성간장엑스, 아데닌염산염, 피리독신염산염, 리보플라빈, 시아노코발라민, 비페닐디메틸디카르복실레이트 등 7개 성분을 복합한 치료제다. 알코올성 지방간과 비알콜성지방간염(NASH), 염증성 간질환, 바이러스성 간염 등 간세포 손상의 간접 지표인 ‘트랜스아미나제’(ALT)가 상승한 각종 간질환에 처방된다.

연구자임상 대상 적응증인 NAFLD는 의료미충족 수요가 높은 질환이다. 유의미한 결과가 나올 시 적응증 확대로 바로 이어지는 것은 아니지만 적응증 치료에 대한 유용성을 확보할 수 있을 것으로 전망된다.

지난해 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 고덱스캡슐의 적응증인 ‘SGPT가 상승된 간질환’에 대해 급여적정성이 없다고 판단했다. 셀트리온제약은 이의신청을 제기했다. 재심의에서 급여적정성을 인정받았다. 약가인하를 통해 비용효과성을 인정받으면서 급여가 유지됐다.

셀트리온제약은 고덱스 제품 라인업을 확대 중이다. 올해 5월 고덱스캡슐 제형을 정제로 바꾼 ‘고덱스맥스’를 식약처로부터 허가받았다.

고덱스맥스는 기존 고덱스캡슐에 사용된 오로트산카르니틴 대신 L-카르니틴나파디실산염이 함유됐다. 나머지 성분들의 함량은 2배 늘었다. 캡슐 제형은 1회 2캡슐, 1일 2~3회 복용하는 방식이지만 정제는 고용량으로 1회 1정, 1일 3회 복용으로 편의성을 높였다.

jin@news1.kr