파로스아이바이오, PHI-101 '관해 유지' 치료목적 사용 승인

1상 중 완전관해 사례서 추가 투약 위해 허가
급성 골수성 백혈병 환자 대상 네 번째 승인

파로스아이바이오 관계자가 완전관해 사례 등 급성 골수성 백혈병 치료제 임상 1상 결과를 국제 학술대회에서 발표하고 있다.(파로스아이바이오 제공)/뉴스1 ⓒ News1

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(388870)는 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) ‘PHI-101’이 식품의약품안전처로부터 관해 유지요법을 위한 치료목적 사용승인을 받았다고 28일 밝혔다. PHI-101의 임상 시험 참여 후 완전 관해에 도달한 환자에게 유지요법으로 약을 추가로 사용하기 위해 서울아산병원이 신청했다.

치료목적 사용승인은 생명이 위급하거나 중대한 상황에 처했지만 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한해서 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.

승인 대상 환자는 조혈모세포이식 후 급성 골수성 백혈병이 재발해서 올해 상반기 PHI-101 임상시험에 참여했다. PHI-101 투약을 통해 완전관해(CR)에 도달해 최근 동종조혈모세포이식을 시행받았다. 이번 사용 신청이 승인되면서 관해 유지요법으로 PHI-101을 투약하게 된다.

PHI-101은 FLT3 저해제 계열의 급성 골수성 백혈병 치료제다. 급성 골수성 백혈병은 재발 위험이 높은 질환으로 조혈모세포이식 이후에도 유지요법 치료가 필요하다. FLT3 변이가 있는 환자는 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험이 높다고 알려졌다. 현재 국내에서 사용되는 FLT3 억제 계열 치료제 중 조혈모세포이식 후 유지요법을 위한 약은 부재한 상태다.

PHI-101은 급성 골수성 백혈병 치료제로 국내와 호주에서 임상 1b상 시험을 진행 중이다. 지난 12일 미국혈액학회(ASH)에서 평가 가능한 환자의 60%가 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 보였다는 임상 1상 중간 결과를 발표했다.

PHI-101이 치료 목적 사용 승인을 받은 것은 이번이 네 번째다. 지난 8월에 가톨릭대학교 서울성모병원이 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 승인을 두 차례 획득했고, 4월엔 악성 흑색종 환자를 대상으로 세브란스병원에서 사용됐다.

PHI-101은 파로스아이바이오가 AI 신약 개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse™)를 활용해 개발 중인 파이프라인이다. 케미버스의 질환-타깃-화합물간 상관관계 분석 모듈을 활용해서 물질의 질환 적응증을 급성 골수성 백혈병뿐만 아니라 재발성 난소암 등 여러 개로 확장해 연구·개발 중이다.

남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄사장(CTO)은 “이번 치료목적 사용승인은 현장 임상의의 PHI-101의 치료 효과에 대한 확신과 기대감이 반영된 결과”라면서 “향후 PHI-101의 품목 허가와 유지요법 치료제로서 약물 가치 확장에도 힘쓸 것”이라고 말했다.

파로스아이바이오는 인공지능 신약 개발 플랫폼 케미버스를 활용해 희귀난치성 질환 치료제를 개발하는 바이오테크기업으로, 올해 7월 코스닥 시장에 상장했다. 대표적인 파이프라인은 PHI-101 외에 유한양행에 기술이전해 공동 개발 중인 KRAS 항암제 ‘PHI-201’과 전임상 단계에 있는 고형암 치료제 ‘PHI-501’ 등이다.

jin@news1.kr