[특징주] 파미셀, AZ·아이오니스 개발 '와이누아' FDA 승인… 원료 공급 부각

미국 식품의약국(FDA)이 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 아스트라제네카의 희귀질환 치료제 '와이누아(Wainua)'를 승인했다는 소식에 파미셀의 주가가 강세다.파미셀은 아이오니스 파마슈티컬스에 유전성 치료제 원료 공급을 한 이력이 부각되며 주가가 상승하는 것으로 풀이된다.

27일 오후 1시39분 현재 파미셀은 전일 대비 90원(1.57%) 오른 5820원에 거래되고 있다.

이날 업계에 따르면 아이오니스와 아스트라제네카는 미국에서 와이누아가 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증의 다발성신경병증 치료제로 승인됐다고 밝혔다.

유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드 다발신경병증은 신체의 장기와 조직에 비정상적인 단백질 침착물이 축적되는 진행성 질환이다. 진단 5년 이내에 운동장애를 동반한 말초 신경 손상을 초래하는 쇠약성 질환으로 치료하지 않을 경우 10년 이내 사망할 수 있다.

와이누아는 집에서 한 달에 한 번 피하주사를 통해 투여하는 최초의 희귀질환 치료제다. 유전성 및 비유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료를 위핸 트랜스티레틴 생성을 감소시키도록 설계된 리간드 접합 안티센스 올리고뉴클레오타이드 의약품이다.

이번 FDA 승인은 임상 3상시험 'NEURO-TTRansform'의 35주간 분석 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 결과는 '미국의학협회지(JAMA)'에 게재됐다.

아스트라제네카와 아이오니스는 개발 및 상용화 계약에 따라 미국에서 아이누아를 공동으로 판매할 계획이다. 유럽을 포함한 다른 국가에서도 승인 신청을 추진할 예정이다. 와이누아는 'CARDIO-TTRansform' 임상 3상 시험에서 심장 근육 질환인 심근병증 등을 치료하기 위한 약으로도 테스트 중이다.

파미셀은 뉴클레오시드 글로벌 시장 점유율 1위 기업으로 아이오니스 파마슈티컬스가 개발한 '카이나므로(Kynamro)'와 '스핀라자(Spinraza)'에 뉴클레오시드를 전량 공급하고 있다. 뉴클레오시드(Nucleoside)는 유전자 기본 요소인 DNA 및 RNA를 구성하는 물질로써 안티센스의약품, RNA 치료제 및 유전자진단시약 개발에서 주요 원료로 쓰이고 있다.

이지운 기자 lee1019@mt.co.kr
<저작권자 ⓒ '성공을 꿈꾸는 사람들의 경제 뉴스' 머니S, 무단전재 및 재배포 금지>