AZ·아이오니스 다발성 신경병증 치료제 ‘와이누아’ FDA 승인

희귀질환 치료제 공동 개발…임상 결과 JAMA 게재

영국 맥클스필드에 있는 아스트라제네카 공장 ⓒ 로이터=뉴스1

(서울=뉴스1) 김규빈 기자 = 미국 식품의약국(FDA)이 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 아스트라제네카의 희귀질환 치료제 '와이누아(Wainua)'를 승인했다.

27일 업계에 따르면 아이오니스와 아스트라제네카는 미국에서 와이누아가 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증의 다발성신경병증 치료제로 승인됐다.

유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드 다발신경병증은 신체의 장기와 조직에 비정상적인 단백질 침착물이 축적되는 진행성 질환이다. 진단 5년 이내에 운동장애를 동반한 말초 신경 손상을 초래하는 쇠약성 질환으로, 치료하지 않을 경우 10년 이내 사망할 수 있다.

와이누아는 집에서 한 달에 한 번 피하주사를 통해 투여하는 최초의 희귀질환 치료제다. 유전성 및 비유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료를 위핸 트랜스티레틴 생성을 감소시키도록 설계된 리간드 접합 안티센스 올리고뉴클레오타이드 의약품이다.

이번 FDA 승인은 임상 3상시험 'NEURO-TTRansform'의 35주간 분석 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 결과는 '미국의학협회지(JAMA)'에 게재됐다.

와이누아는 1차 평가변수인 '혈청 트랜스티레틴 농도'와 mNIS+7(modified Neuropathy Impairment Score +7)로 측정된 신경병증 손상, 주요 이차 평가변수인 삶의 질에 대해 일관되고 지속적인 효과를 보였다.

아스트라제네카와 아이오니스는 개발 및 상용화 계약에 따라 미국에서 아이누아를 공동으로 판매할 계획이다. 또 유럽을 포함한 다른 국가에서도 승인 신청을 추진할 예정이다.

와이누아는 'CARDIO-TTRansform' 임상 3상 시험에서 심장 근육 질환인 심근병증 등을 치료하기 위한 약으로도 테스트 중이다.

브렛 모니아 아이오니스 최고경영자는 "유전성 트랜스티레틴 아밀로이드성 다발신경병증을 앓고 있는 환자 중 20%만이 치료를 받고 있는 것으로 추정된다"며 "FDA의 와이누아 승인은 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드 다발신경병증을 앓는 환자에게 중요한 이정표가 될 것"이라고 말했다.

rnkim@news1.kr