툴젠 치료제 美희귀의약품 지정

말초신경 유전자 교정

국내 유전자 교정 기업 '툴젠'의 희귀 질환 유전자 교정 치료제 'TGT-001'이 미국 식품의약국(FDA)에서 '희귀 의약품 지정(ODD)'을 받았다. ODD는 치료제 개발과 신속 허가를 지원하는 제도다. 툴젠의 유전자 교정 치료제 상용화에 가속이 붙을 전망이다.

툴젠은 지난 14일 FDA가 TGT-001의 ODD를 승인했다고 18일 밝혔다. TGT-001에 대한 ODD 승인으로 툴젠은 임상비용에 대한 세액공제와 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등 혜택을 가진다.

TGT-001은 말초 신경 관련 유전 질병인 '샤르코-마리-투스병(CMT)'을 타깃으로 한다. CMT는 근위축과 근력 약화, 감각 소실, 보행 장애, 무반사 등 증상을 보인다.

TGT-001은 체내에서 직접 유전자를 교정한다. 유전자 교정 도구인 크리스퍼 유전자가위를 활용해 PMP22 발현의 양을 정상 수준으로 조절한다.

동물시험을 통해 치료 전략에 대한 검증을 마쳤다는 게 업체 측 설명이다.

[고재원 기자]