툴젠 ‘유전자교정 치료제’, 美 희귀의약품 지정
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유전자 교정 전문기업 툴젠의 유전자 교정 치료제(TGT-001)가 미국에서 희귀의약품으로 지정됐다.
툴젠은 18일 미국 식품의약국(FDA)에 제출한 TGT-001의 '희귀의약품 지정(ODD)' 신청이 승인됐다고 밝혔다.
툴젠의 TGT-001은 PMP22 유전 서열의 중복으로 단백질이 과발현해 나타나는 CMT1A의 유전적 원인을 크리스퍼 유전자가위로 교정해 PMP22가 정상 발현되도록 하는 유전자 교정 치료제다.
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유전자 교정 전문기업 툴젠의 유전자 교정 치료제(TGT-001)가 미국에서 희귀의약품으로 지정됐다.
툴젠은 18일 미국 식품의약국(FDA)에 제출한 TGT-001의 ‘희귀의약품 지정(ODD)’ 신청이 승인됐다고 밝혔다. 이 약은 샤르코-마리-투스병(CMT)의 하나인 CMT1A를 치료하는 의약품이다. CMT는 심해지면 휠체어가 필요할 정도로 종아리 근육이 위축되고 감각장애가 일어나는 유전성 신경장애다.
FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수 20만명 이하의 희귀질환을 대상으로 의약품 연구개발에 대한 세재 혜택 등을 제공하고 심사 비용을 면제하며 우선 허가를 받을 수 있도록 하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 시판허가일부터 7년간 시장 독점권도 부여받는다.
툴젠의 TGT-001은 PMP22 유전 서열의 중복으로 단백질이 과발현해 나타나는 CMT1A의 유전적 원인을 크리스퍼 유전자가위로 교정해 PMP22가 정상 발현되도록 하는 유전자 교정 치료제다.
현재 툴젠은 전임상시험에서 TGT-001 치료 전략에 대한 검증을 마친 상태로, 그동안 근본적인 치료법이 없던 CMT1A에서 치료 역량을 높일 수 있을 것으로 기대된다.
[문세영 기자 moon09@donga.com]
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