툴젠 "유전자 교정 치료제, 美 FDA서 희귀 의약품 지정"

"말초신경 관련 유전질병 임상 준비"

[서울=뉴시스] 툴젠 로고. (사진=툴젠 제공) 2023.12.18. photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 유전자 교정 기술 기업 툴젠은 지난 9월 미국 식품의약국(FDA)에 제출했던 말초신경 관련 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)의 희귀의약품 지정(ODD) 신청이 승인됐다고 18일 밝혔다.

FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수 20만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도다. 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등 혜택이 주어진다.

샤르코-마리-투스병(CMT)은 유전성 말초신경질환이다. 근위축, 근력 약화, 감각 소실, 보행 장애 및 무반사 등 증상을 보이며 전체 CMT 환자의 약 40%가 PMP22 유전자의 중복에 기인하는 CMT1A형인데, 아직 근본적인 치료법이 없다.

툴젠의 유전자 교정 치료제 TGT-001은 PMP22 유전 서열의 중복으로 인해 단백질이 과발현됨으로 나타나는 말초 신경질환인 CMT1A의 근본 원인을 교정해 완치를 목표로 한다. 동물실험을 통해 치료 전략에 대한 검증을 마쳤다고 회사는 말했다.

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