툴젠, 유전자교정 치료제 ‘TGT-001′ 美 희귀의약품 지정

이병화 ㈜툴젠 대표이사(가운데)가 지난 10월 13일 충북 오송에서 열린 ㈜툴젠 오송 R&D센터 준공식에서 참석자들과 기념 행사를 하고 있다. /툴젠

툴젠은 미국 식품의약국(FDA)이 샤르코-마리-투스병(CMT1A)에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)신청을 14일(현지 시각)승인했다고 18일 밝혔다.

미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수 20만명 이하의 희소난치성질환 치료제의 개발과 신속 허가를 지원하는 제도다. 지정되면 임상 비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등의 혜택을 준다. 툴젠이 최초 FDA에 제출한 신청 서류에 대해 보완 의견 없이 승인 처리돼 예상 회신 기한보다 일주일가량 일찍 승인됐다는 게 회사 측 얘기다.

샤르코-마리-투스병(CMT)은 1996년 이 질환을 처음 발견한 과학자 세 명의 이름을 딴 선천성 신경 질환이다. 유전자 돌연변이로 10만명 당 19명에서 발병하는 희소 유전 질환인데, 손과 발의 근육이 점점 위축돼 힘이 약해지고 나중에는 전신 근육도 감퇴한다.유전성 말초신경질환으로 근 위축, 근력 약화, 감각소실, 보행장애·무반사 등의 증상을 보인다. 전체 CMT 환자의 약 40%가 PMP22 유전자의 중복에 기인하는 CMT1A형인데 아직 근본적인 치료법이 없다.

툴젠의 유전자 교정 치료제인 ‘TGT-001′은 PMP22 유전 서열의 중복으로 인해 단백질이 과발현돼 나타나는 말초 신경질환인 CMT1A를 유전자가위 시스템 ‘CRISPR-Cas9 system’을 통해 과발현된 PMP22를 정상 수준으로 조절하는 기술로, CMT1A의 근본 원인을 교정해 완치하는 게 목표다.

현재 툴젠은 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증을 마친 단계에 있다. 김소한 툴젠 임상허가제조실장 상무는 “TGT-001임상시험 준비를 위해 글로벌 최고 수준의 의약품위탁개발생산업체(CDMO)와 계약을 준비하고 있고, 임상시험 상세 디자인을 수립 중”이라고 밝혔다.

이병화 툴젠 대표이사는 “이번 FDA 희귀의약품 지정 신청 승인은 TGT-001의 글로벌 임상 시험과 사업화를 위한 첫 단계를 성공적으로 완료했다는 데 의미가 있다”며 “CMT1A 질환으로 고통받는 환자에게 최적의 치료 방안을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

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