앱클론, 美펜실베이니아대와 유전자가위 이용한 난치암 CAR-T 치료제 연구성과 발표

앱클론이 미국혈액학회에서 암에 대한 면역저항의 원인으로 꼽히는 BTLA 단백질과 암 단백질 CD30를 동시에 표적하는 새로운 CAR-T(키메릭항원수용치 T세포) 치료제에 대해 미국 펜실베이니아대 의대와 공동으로 연구한 결과를  발표했다고 12일 밝혔다.

앱클론 관계자는 “암세포는 종양미세환경을 통해 우리 몸속의 건강한 면역세포들의 공격을 막을 수 있는 회피 전략을 갖고 있어 치료가 어렵다”며 “이번 연구로 암세포의 HVEM(Herpes virus entry mediator) 단백질과 건강한 면역세포의 BTLA(B and T lymphocyte attenuator) 단백질 사이의 반응이 암세포가 면역세포의 항암효과를 피하는 데 필요한 중요 기전이라는 것을 발견했다”고 설명했다.

연구진은 CAR-T 치료제 개발에 크리스퍼 유전자 편집 기술을 이용해 T 세포의 BTLA 단백질을 제거해 암세포의 회피전략을 차단하는 기술을 적용했다. 또한 CAR-T 치료제의 표적 암 단백질로 CD30를 골라 호지킨림프종을 대상으로 치료효과를 검증했다.

신규 CAR-T 치료제는 종양동물모델에서도 우수한 항암효과를 보여줬으며, 회사는 이 효능이 BTLA 단백질이 제거된 카티 치료제가 조절 T 세포(regulatory T cell)의 영향을 억제함으로써 나타나는 현상임을 확인했다.

앱클론은 본 연구 성과에 대한 지적재산권(IP) 확보를 위해 펜실베니아대와 공동으로 미국에 특허를 출원했으며, 추후 공동 연구개발을 확대키로 했다.

한편, 앱클론은 선도 후보물질인 ‘AT101’의 임상1상 치료 후 추적조사로 확인된 우수한 지속효과에 대해서도 이번 미국혈액학회에서 별도로 포스터 발표를 진행했다. AT101 투여 후의 장기 치료효과는 앞으로도 학회를 통해 보고할 예정이다.

앱클론 관계자는 “다른 글로벌 CAR-T 치료제에서 투여 후 수개월 내에 암이 재발하는 사례가 보고되고 있는 상황에서 AT101만의 차별성을 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 했다.

이우상 기자 idol@hankyung.com

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