"부담스러운 눈 주사 딱 한번만"…유전자 치료제 급부상

황반변성 분야, 유전자 약 개발 활발

[서울=뉴시스] 눈(안구)에 직접 주사하는 황반변성 치료제 개발에 차세대 기술인 유전자 기술이 부상하고 있다. (사진=뉴시스 DB) photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 눈(안구)에 직접 주사하는 황반변성 치료제 개발에 차세대 기술인 유전자 기술이 부상하고 있다. 주기적으로 맞아야 하는 기존 치료제와 달리, 1회 투여로 효과를 보는 '원샷 치료제'로 개발 중이어서 개발에 성공한다면 환자의 치료 부담을 낮출 수 있다.

29일 제약업계에 따르면 국내 뉴라클제네틱스는 습성 노인성 황반변성 치료를 위한 유전자 치료제 'NG101'의 캐나다 임상 1·2a상에서 첫 환자 투여를 마쳤다.

NG101은 1~3개월마다 안구에 투여하는 기존 단백질 치료제와 달리, 1회(원샷) 투여로 장기간 치료효과를 나타낼 수 있는 약물로 개발 중이다.

현재 습성 황반변성 환자에게는 눈에 반복적으로 투여해야 하는 단백질 치료제가 주로 사용된다. 우수한 치료 효과에도 불구하고 안구에 1~3개월마다 반복 투여해야 하는 불편함과 이에 대한 환자의 두려움이 있던 약물이다.

유전자 치료제는 눈 속에서 혈관을 마구 만들어내는 인자인 VEGF(혈관내피성장인자)를 억제하는 역할을 한다. 기존의 '항-VEGF 치료제'가 항-VEGF 단백질을 눈에 투여하는 방식이라면, 유전자 치료제는 이 단백질을 몸속에서 계속 만들어내는 유전자 암호를 담은 전달체(AAV)를 투입한다.

NG101은 환자의 눈에서 기존 단백질 치료제(성분명 애플리버셉트) 유사 단백질이 만들어질 수 있도록 AAV(아데노 부속 바이러스) 기반 유전자 전달체에 애플리버셉트 단백질을 암호화하는 유전자를 탑재했다. NG101의 생산은 공동 개발 계약을 맺은 이연제약 충주공장에서 진행될 예정이다.

미국 리젠엑스바이오는 습성 황반변성 유전자 치료제 'RGX-314' 임상 2상을 진행 중이다. 마찬가지로 1회 투여하는 원샷 치료제로 개발 중이다. VEGF를 억제하도록 설계된 항체 단편을 암호화하는 AAV로 구성돼 있다.

중국 스카이라인 테라퓨틱스도 습성 황반변성 치료를 위한 유전자 치료제 'SKG0106'을 개발 중이다. 지난 7월 미국 식품의약국(FDA)에서 임상 1·2a상 시험계획(IND)을 승인받았다.

이 역시 1회 투여하는 일회성 AAV 유전자 치료제로, 안구 내 신생혈관 형성 억제 효과를 가진 유전자를 포함하는 재조합 아데노 부속 바이러스 벡터다.

제약업계 관계자는 "눈은 병변 혹은 투여 약물이 다른 신체기관으로 많이 안 퍼져나가 전신적 부작용이 덜한 장점이 있고 AAV 바이러스의 용량이 적게 필요하다"며 "이런 장점이 있어 안과 분야의 유전자 치료 연구가 활발하다"고 말했다.

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