주사 한 번에 고지혈증 해결...'유전자 치료' 임상 희망적

[앵커]

유전자 치료는 유전자를 편집해 병의 근본적인 원인을 없앨 수 있어 차세대 의약품으로 주목받습니다.

미국에서 유전자 치료제로 사람의 유전자를 단 한 개만 바꿔 고지혈증을 치료하는 데 성공했다는 임상시험 결과가 보고됐습니다.

최소라 기자입니다.

[기자]

이른바 나쁜 콜레스테롤로 불리는 저밀도 콜레스테롤이 혈액에 많아지는 고지혈증!

심장마비와 뇌졸중 등 각종 질환의 주요 원인으로, 콜레스테롤 수치가 일정 수준을 넘으면 매일 약을 먹어 조절해야 합니다.

미국 연구진이 한 번의 수액 주사로 고지혈증을 치료하는 기술을 개발했습니다.

주사를 맞으면 mRNA 등으로 구성된 유전자 가위가 간으로 이동해 간세포 속으로 들어갑니다.

간세포의 유전자 가운데 혈중 콜레스테롤의 제거를 막는 유전자 PCSK9에 정확히 찾아가 염기 하나를 A에서 G로 바꾸는 겁니다.

그러면 PCSK9 유전자는 무력화돼 기능을 상실합니다.

PCSK9이 사라지면 혈중 콜레스테롤을 제거하는 수용체가 많이 나오게 돼 혈액 속 콜레스테롤 농도가 낮아집니다.

만성 고지혈증 환자 10명에 투여한 결과 혈중 저밀도 콜레스테롤 농도가 55%까지 줄었는데, 시판 고지혈증 치료제보다도 우수한 효과입니다.

[앤드루 벨링어 / 유전자 치료 기업 CSO : 높은 용량을 투여했을 때 유의미하게 그리고 지속해서 저밀도 콜레스테롤 수치가 줄어든 것으로 나타났습니다.]

연구팀은 열과 두통, 몸살 등의 부작용이 있었지만, 수일 후 원상 복구됐다고 말했습니다.

임상 참가자 중 한 명이 약물 투여 5주 후 사망했는데, 독립 외부 전문가 집단의 조사 결과, 투여한 약물 때문이 아니라 기존 질병에 의한 사망으로 확인됐습니다.

미 FDA도 지난달 임상시험을 허가했고, 연구팀은 내년 미국에서 임상 시험에 돌입할 예정입니다.

[세크 카티레산 / 유전자 치료 기업 CEO : 사람의 간세포에서 유전자 염기서열 하나만을 바꿔 질병을 치료하는 효과를 낸 건 업계 최초입니다.]

이번 성과에 대해 과학계에선 고지혈증 치료의 새 지평이 열렸다고 평가했지만, 일각에선 유전자 치료의 경우 장기 영향을 예측하기 힘들다며 조심스러운 반응도 보였습니다.

이번 연구 성과는 미국심장협회 회의에서 발표됐으며, 학술지 네이처가 기사로 보도했습니다.

YTN 사이언스 최소라입니다.

YTN 최소라 (csr73@ytn.co.kr)

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