막오른 '유전자 가위' 시대···난치병 극복 앞당긴다

英서 '카스거비' 세계 첫 승인
유전자 편집해 DNA 서열 교정
'亞 유일 특허' 韓 툴젠도 주목

[서울경제]

유전자 교정도구인 ‘유전자 가위’를 이용해 만든 의약품이 세계 최초로 영국에서 승인됐다. 병을 유발하는 유전자를 편집해 환자를 고치는 시대가 열린 것이다. 그동안 치료가 불가능했던 유전 질환 치료가 가능해질 수 있는 만큼 전 세계에서도 이 기술에 대해 주목하고 있다. 국내에서도 툴젠(199800) 등이 유전자 편집 플랫폼을 바탕으로 개발을 진행 중이다.

19일 관련 업계에 따르면 버텍스 파마슈티컬스 크리스퍼 테라퓨틱스는 16일(현지시간) 영국 의약품규제당국(MHRA)으로부터 겸상 적혈구(SCD) 빈혈 및 베타 지중해 빈혈(TDT) 치료를 위한 유전자 편집 치료제 ‘카스거비’에 대해 조건부 허가를 획득했다. 카스거비에 사용된 유전자 가위 기술인 ‘크리스퍼(CRISPR)’는 2020년 노벨 화학상을 수상했다. 회사 측은 영국에서 환자 2000명이 카스거비를 통해 치료 받을 수 있을 것으로 전망했다.

SCD는 유전성 적혈구 질환의 일종이다. 용혈성 빈혈·황달·폐렴 등의 증상을 보인다. TDT 역시 유전성 혈액 질환으로 빈혈이나 황달 등의 증상을 보인다. 두 질환은 모두 ‘헤모글로빈’을 암호화하는 유전자의 DNA 서열 오류로 인해 발생한다. 이 질환들을 치료하기 위해선 골수이식을 해야하지만 면역 거부 반응이 일어날 가능성이 존재한다.

반면 이번에 영국에서 승인을 받은 ‘카스거비’는 유전자의 DNA 서열 오류를 교정한다. 먼저 환자의 골수에서 혈액생성 줄기세포를 채취한 다음 유전자 편집을 거쳐 치료제를 만든다. 유전자 편집을 거친 세포는 다시 환자에게 주입한다. 투여된 줄기세포는 헤모글로빈을 포함하는 적혈구를 생성하며 일정 시간이 지나면 신체 조직에 산소 공급을 증가시켜 질병을 치료한다.

미국에서도 유전자 가위를 이용한 치료제가 허가 막바지 절차에 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난달 31일(현지 시간) 전문가 자문위원회를 열고 미국 버텍스 파머슈티컬스와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 유전자 편집 치료제 ‘엑사셀’ 사용 승인에 관해 논의했다. 자문위원들은 “치료제 승인에 따른 이점이 위험보다 크다”는 긍정적인 의견을 밝힌 것으로 알려졌다.

국내 제약바이오업계에선 툴젠 등이 유전자 편집 플랫폼을 바탕으로 희귀질환인 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 ‘TGT-001’ 등을 개발하고 있다. 툴젠은 CRISPR 유전자 가위 원천 특허를 보유하고 있는 아시아 유일 기업이다. 세계 최초로 유전자 가위 치료제가 허가 되며 툴젠에 대한 시장의 관심도 급증했다. 지난 17일 툴젠의 주가는 전 거래일 대비 1만 4200원(29.83%) 상승한 6만 1800원에 거래됐다.

김병준 기자 econ_jun@sedaily.com