툴젠, 英에서 세계 최초 유전자 가위 치료제 허가 소식에 ‘상한가’ [Why 바이오]

英, 지중해 빈혈 치료 위한 ‘카스거비’ 허가
FDA도 다음달 ‘엑사셀’ 대한 심사 결과 낼 듯

[서울경제]

세계 최초의 유전자 가위 치료제가 허가됐다는 소식에 국내에서 유전자 가위 기술을 가진 툴젠(199800) 주가가 급등하고 있다.

17일 오후 12시 29분 기준 툴젠은 전 거래일 대비 1만 4200원(29.83%) 상승한 6만 1800원에 거래되고 있다. 영국에서 유전자 편집 치료제가 세계에서 처음으로 허가를 받으면서 유전자 가위 관련 특허를 보유하고 있는 툴젠에 관심이 모인 것으로 보인다.

버텍스 파마슈티컬스 크리스퍼 테라퓨틱스는 영국 의약품규제당국(MHRA)이 겸상 적혈구 빈혈 및 베타 지중해 빈혈 치료를 위한 유전자 편집 치료제 ‘카스거비’를 조건부 허가했다고 16일(현지시간) 밝혔다. 카스거비에 사용된 유전자 가위 기술인 CRISPR는 2020년 노벨 화학상을 수상했다. 회사 측은 영국에서 약 환자 2000명이 카스거비를 통해 치료받을 수 있을 것으로 전망했다.

미국에서도 유전자 가위를 이용한 치료제가 허가 막바지 절차에 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난달 31일(현지 시간) 전문가 자문위원회를 열고 미국 버텍스 파머슈티컬스와 스위스 크리스퍼 세러퓨틱스가 공동 개발한 유전자 편집 치료제 ‘엑사셀’ 사용 승인에 관해 논의했다. 자문위원들은 “치료제 승인에 따른 이점이 위험보다 크다”는 의견을 밝힌 것으로 알려졌다.

해외에서는 버텍스, 크리스퍼 외에도 버브(Verve) 테라퓨틱스 등이 빠르게 성장하고 있고, 지난 6월 일라이 릴리가 버브가 개발하고 있는 심혈관 치료제를 최대 6억 달러에 기술도입하는 등 빅 파마들의 관심도 커지고 있다. 국내에서도 2013년 세계 최초로 유전자 가위를 통한 인간 유전자 교정에 성공했던 김진수 전 서울대 교수가 창업한 툴젠이 희귀질환인 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제인 ‘TGT-001’ 등을 개발하고 있다.

◇Why 바이오 코너는 증시에서 주목받는 바이오 기업들의 이슈를 전달하는 연재물입니다. 주가나 거래량 등에서 특징을 보인 제약·바이오 기업에 대해 시장이 주목한 이유를 살펴보고, 해당 이슈에 대해 해설하고 전망합니다. 특히 해당 기업 측 의견도 충실히 반영해 중심 잡힌 정보를 투자자와 제약·바이오 산업 관계자들에게 전달합니다.

왕해나 기자 haena07@sedaily.com