에이프릴바이오, 플랫폼 가치 입증… 추가 기술이전 가능성

룬드벡 "APB-A1 안전성·효능 입증" 발표
플랫폼 사업, 추가 기술이전 '청신호'

이 기사는 2023년11월10일 09시05분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.

[이데일리 석지헌 기자] 에이프릴바이오(397030)의 약물 지속형 플랫폼 ‘SAFA’의 가치가 임상을 통해 처음으로 검증됐다. 추가 마일스톤 유입과 함께 회사가 내년부터 본격 추진하는 플랫폼 사업에 청신호가 켜졌다는 평가가 나온다.

차상훈 에이프릴바이오 대표.(제공= 에이프릴바이오)

9일 업계에 따르면 에이프릴바이오(397030)의 기술이전 계약 상대방인 룬드벡은 8일(현지시간) 3분기 실적 발표를 하면서 CD40L 저해제 ‘APB-A1’ 임상 1상 결과 요약본을 공개했다. 임상 결과 APB-A1를 단회 투여했을 때 모든 용량에서 안전성이 확인됐다. 또 APB-A1의 타겟 단백질인 혈중 CD40L가 APB-A1에 의해 급격히 강력하게 지속적으로 감소한 것으로 나타났다. 즉 투여용량을 늘릴수록 높은 효능을 나타냈으며, 부작용도 없었다는 것이다.

앞서 에이프릴바이오는 2021년 룬드벡에 최대 4억4800만 달러(약 5400억원)에 APB-A1을 기술이전했다. 룬드벡은 지난해 3월부터 미국에서 임상 1상 연구를 진행해왔다. APB-A1은 최근 자가면역질환 치료제의 신규 표적으로 주목받는 CD40L을 표적하는 후보물질이다. 에이프릴바이오 약물 지속형 플랫폼인 SAFA의 가치를 증명할 첫 번째 사람 대상 임상이다. SAFA를 이용하면 체내 반감기를 늘릴 수 있고 면역세포에 대한 자극을 최소화할 수 있다고 회사 측은 설명한다.

APB-A1의 구체적인 임상 결과는 오는 30일 런던, 다음달 6일 뉴욕에서 열리는 투자자 대상 R&D 설명회에서 공개될 것으로 전망된다. 이 자리에서는 APB-A1의 적응증이 처음으로 밝혀질 것이란 관측도 나온다. 룬드벡은 최소 3개의 염증성뇌질환 대상으로 임상 2상을 진행하게 된다. 시장에서는 적응증으로 다발성경화증, 갑상선안병증, 시신경 척수염 등이 거론된다.

위해주 한국투자증권 연구원은 이날 보고서를 통해 “에이프릴바이오의 APB-A1 가치 상향만 남은 상태다”며 “총 미래 가치 1조6000억원에 현재 임상 1상 단계의 신약 승인 가능성(LOA) 22.7%를 부여해 평가가치(rNPV)를 3786억원으로 산출했으나, 현재는 LOA 상향이 가능한 상태다. 임상 1상 결과와 2상 적응증을 보고 정성적 평가 후 반영할 예정이다”고 밝혔다.

임상 2상 첫 환자 투약 시 마일스톤 유입도 기대할 수 있다. 내년 하반기 약 80억원으로 추정되는 마일스톤 수령 가능성이 높다는 분석이 나온다. 현재까지 에이프릴바이오가 룬드벡으로부터 받은 계약금은 전체 5400억원 중 240억원이다. 통상 마일스톤 규모는 임상 후반부로 갈수록 커진다. 임상 3상을 마치거나, 품목허가(BLA)를 신청할 때 가장 비중이 높은 걸로 알려진다.

플랫폼 사업·추가 기술이전 ‘청신호’

임상 1상이 성공적으로 종료되면서 SAFA 플랫폼을 기반으로 한 후보물질의 추가 기술이전 가능성과 플랫폼 사업 확장에 속도가 붙을 전망이다. 현재 회사는 글로벌 제약사 2~3곳과 APB-R3 기술이전 논의를 진행하고 있는 것으로 알려진다. 같은 SAFA를 기반으로 한 만큼 향후 긍정적 임상 결과를 기대할만한 근거가 마련됐다는 평가다.

APB-R3는 인터루킨18 결합단백질(IL-18BP) 기반 융합단백질 의약품으로 지난 9월 호주 임상 1상 환자 투여를 마쳤다. IL-18 과발현은 아토피성 피부염, 스틸병 등 자가염증질환을 유발할 수 있다. 현재까지 IL-18을 표적으로 저해하는 치료제는 시장에 출시되지 않은 만큼 상업화에 성공할 경우 ‘계열 내 최초 신약’(퍼스트인클래스)이 될 것으로 회사는 전망한다.

플랫폼 사업에도 청신호가 켜졌다. 에이프릴바이오는 내년부터 클루카곤 유사 펩타이드(GLP-1)와 항체약물접합체(ADC), 항암제 등에 SAFA를 적용하는 플랫폼 사업을 확장할 계획이다. GLP-1으로 비만, 비알콜성지방간염(NASH) 치료제를 개발하거나 ADC 약물을 개발 중인 곳들을 글로벌 제약사들을 중심으로 협업을 적극 추진한다는 전략이다. 실제 회사는 SAFA 플랫폼이 적용된 ‘APB-R3’를 GLP-1 계열 치료제와 병용투여할 때 효능이 한층 개선되는 점을 확인했다.

이를 위해 회사는 다수의 글로벌 사업개발(BD) 전문가를 충원하는 등 플랫폼 비즈니스를 위한 인력 확장에 나서고 있다. 최근에는 파멥신 출신 사업개발 담당 전무를 부사장으로 영입하기도 했다.

에이프릴바이오 관계자는 “APB-A1 임상 결과는 SAFA에 대한 첫 PoC(개념증명) 격이라서 투자자들이 가장 기다리는 부분이다. 결과가 긍정적으로 나왔기 때문에 연쇄적으로 앞으로 할 플랫폼 사업, 기술이전 논의 등에 청신호가 켜진다고 해석할 수 있다”고 말했다.

석지헌 (cake@edaily.co.kr)