'나쁜 콜레스테롤'도 유전자 교정 기술로 영구적으로 없앤다

유전자 편집으로 나쁜 콜레스테롤을 영구히 없애는 기술이 개발됐다. 게티이미지뱅크 제공

뇌졸중 등 심장질환의 원인으로 작용하는 일명 '나쁜 콜레스테롤'을 유전자 교정 기술로 영구히 제어할 수 있는 가능성이 열렸다. 

미국 생명공학 기업 버브테라퓨틱스는 11일부터 13일까지 미국 필라델피아에서 열리는 미국심장협회 회의 과학 세션에서 '베이스 교정 기술'을 사용해 '나쁜 콜레스테롤'이라 불리는 저밀도 지방단백질(LDL) 콜레스테롤 수치를 현저히 낮췄다는 첫 임상시험 결과를 12일(현지시간) 발표했다. 

베이스 교정 기술은 유전자 교정을 기반으로한 새로운 치료법이다. DNA 이중가닥의 한 가닥을 잘라내 손상된 DNA를 대체할 다른 DNA로 변환한다. 유전자 교정 기술 중에서도 교정 결과를 더 정확하게 통제할 수 있어 최근 들어 주목받고 있는 기술이다. 

버브테라퓨틱스는 고콜레스테롤혈증을 앓고 있는 실험 대상자 3명을 대상으로 LDL 콜레스테롤을 조절하는 단백질 'PCSK9'를 교정했다. PCSK9 유전자의 결함을 교정하기 위한 메신저리보핵산(mRNA)을 환자에게 주입하면 간으로 주입된 RNA 한 가닥이 PCSK9 유전자로 이동해 PCSK9 유전자의 염기쌍을 변화시키는 방식이다.

그 결과 환자 3명의 PCSK9 단백질의 혈중 수치가 47%~87% 감소했다. LDL 콜레스테롤 수치는 6개월 간 39%~55% 떨어짐을 확인했다. 연구팀은 이 같은 결과가 환자들이 기존에 복용하고 있는 PCSK9 차단 약물의 LDL 콜레스테롤 감소와 거의 비슷한 수준이라고 설명했다. 

기존 약물 치료가 일회성 효과에 그치는 반면 유전자 교정을 통한 치료는 단 한 번의 교정만으로도 LDL 콜레스테롤 수치를 영구히 낮출 수 있는 게 강점이다. 유전적으로 고콜레스테롤 질병 발병 위험을 안고 있는 사람들도 비교적 어린 나이에 유전자 교정 치료를 받을 경우 위험을 획기적으로 줄일 수 있다고 밝혔다. 

우려의 목소리도 있다. 유전자 교정 시 표적이 아닌 다른 유전자에게 예기치 않은 변화를 일으킬 수 있다는 것이다. 또 안전성을 담보하기 위한 치료 데이터가 부족하다는 점도 한계로 지적된다. 국제 학술지 '사이언스'는 이번 연구 결과에 대해 특수 질병의 치료에만 시도되던 유전자 교정 기술을 흔한 질병 원인 콜레스테롤에 대해 도입한 첫 사례라고 평했다. 
 

[박건희 기자 wissen@donga.com]