난치성·희귀질환 분야의 신약 개발 집중

미토이뮨테라퓨틱스

미토이뮨의 혁신신약개발 파이프라인은 미충족 의료수요가 높은 퇴행성뇌질환, 항암부작용 질환, 섬유화증 등을 대상으로 한다. 사진은 미토이뮨테라퓨틱스 연구소. / 미토이뮨 제공

미토이뮨테라퓨틱스 (이하 미토이뮨·대표 김순하)는 미토콘드리아 사이언스와 페롭토시스(Ferroptosis·조절 가능한 세포괴사의 한 형태) 저해제(沮害劑) 개발 전문성을 보유한 바이오벤처 기업이다. 2018년 설립한 이후 2019년 2월 LG화학으로부터 ‘MIT 물질의 글로벌 전용실시권’을 확보했다.

김순하 대표

또한 ‘구조-기반의 독자 플랫폼 기술’을 고도화하고 확장해 다수의 특허를 출원했다. 이를 기반으로 난치성 염증질환 및 희귀질환 분야에서 차별화된 신약을 개발하고 있다. 미토이뮨은 ‘인류의 건강한 삶에 기여하고 환자에게 더 나은 치료 옵션을 제공’하는 것을 목표로 한다. 미토이뮨의 혁신신약개발 파이프라인은 미충족 의료수요가 높은 ▲퇴행성뇌질환 ▲항암부작용 질환 ▲섬유화증 ▲면역질환 등을 대상으로 한다. 이 중 가장 앞서가는 파이프라인은 항암·화학 및 방사선치료 중 발생하는 구강점막염에 대한 임상 2상이다. 약물 안전성과 치료 효능을 확인하기 위해 미국 식품의약국(FDA)과 국내 식품의약품안전처 임상시험 승인을 거쳤으며, 현재 순조롭게 임상이 진행 중이다.

미토이뮨이 개발하고 있는 구강점막염 치료제는 항암 요법을 받는 많은 환자에게 도움이 될 것으로 기대를 모은다. 조혈모세포이식 환자 대상 임상 2상 파트1(약물 투여 3그룹) 결과에서 중증 구강점막염에 대한 억제 효능을 확인하였고, 현재 이중맹검(二重盲檢·진행자 참여자 모두에게 실험 정보를 제공하지 않는 것)의 임상2상 파트2 시험이 순조롭게 진행 중이다. 본 적응증으로 지난 9월 식품의약품안전처로부터 ‘희귀의약품 지정’을 받아 국내 출시가 가속화될 전망이다. 또한 두경부암 환자 대상 구강점막염 임상 2상의 경우 현재 이중맹검으로 임상이 진행 중이다. 이외에도 ▲화학치료-유도 말초신경병증(CIPN) ▲이식편대숙주병은 임상 2상 시험 승인 신청을 위한 준비 단계에 있다.

김순하 대표는 “현재 여러 유망 제약사와 기술 이전 논의가 활발히 진행 중”이라며 “임상 2상 결과 확인 시점인 내년 하반기에 논의 중인 제약사와 최종 계약을 마무리하고 이를 기반으로 글로벌 임상3상에 진입할 계획이다”라고 밝혔다.