스핀라자, 3세 이상 척수성근위축증 환자도 급여 혜택…9천만원→780만원

바이오젠 코리아, 스핀라자 급여 확대 기념 기자간담회 개최
본인부담상한제 적용으로 연 최대 '780만원'으로 낮아져

2일 서울 영등포구 콘래드호텔에서 바이오젠 관계자가 '스핀라자 급여기준 확대 기념 기자간담회'에서 발언을 하고 있다.ⓒ News1 김규빈 기자

(서울=뉴스1) 김규빈 기자 = 척수성 근위축증(SMA) 환자 중 만 3세 이후 증상이 발현되거나, 증상이 나타나기 전이라도 유전적으로 진단이 될 경우 급여를 적용해 치료제 '스핀라자'를 처방받을 수 있게 됐다.

바이오젠 코리아는 2일 오전 서울 영등포구 콘래드호텔에서 '스핀라자 급여기준 확대 기념 기자간담회'를 개최하고 이같이 밝혔다.

그간 국내에서 스핀라자 급여 적용을 받기 위해서는 5q SMA 환자로서 △5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 △영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 △만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현을 모두 만족한 경우에만 해당됐다.

하지만 이번 급여 확대로 인해 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제돼 만 3세 이후에 증상이 발현된 SMA 3형 환자들도 스핀라자 치료를 시작할 수 있게 됐다.

급여가 적용되지 않을 경우 스핀라자 1회 투여 가격은 9235만9131원이다. 하지만 희귀질환 산정특례 본인부담상한제 적용을 받을 경우 소득 분위에 따라 1년에 연 87만원에서 780만원까지만 부담하면 된다. 수차례 치료를 받더라도 연간 부담 비용은 똑같다.

SMA는 척수와 뇌간 운동신경세포 손상으로 근육이 위축되는 신경근육계 유전질환이다. 인지기능은 정상이지만 근육 긴장성이 떨어지고, 혀 근육이 수축되는 등 정상생활이 어렵다.

SMA는 발병 연령, 신체발달 지표 등에 따라 4개의 유형으로 구분된다. 이중 생후 18개월 이후에 증상이 나타나는 SMA 3형은 만 3세 이전에 발생하면 3a형, 만 3세 이후에 발생하면 3b형으로 구분한다.

3b형 환자도 3a형 환자와 마찬가지로 시간이 지날수록 점차 운동기능이 소실되며 보행장애나 근육 약화 등을 겪을 수 있다. 하지만 상대적으로 발병시기가 늦고, 약물치료의 임상적 유용성이 불확실하다는 이유로 급여권에서 제외되어 있었다.

이에 박형준 강남 세브란스 신경과 교수는 "SMA 3b형 환자들도 점진적인 근육 약화로 일상생활에 큰 지장을 겪지만 스핀라자 급여 적용을 받지 못해 물리, 재활 치료와 같이 보조적인 치료에만 의존하고 있었다"며 "이번 급여 확대로 3b형 환자들 또한 근본적인 약물치료를 병행하면 운동기능이나 삶의 질 개선 효과를 기대할 수 있을 것"이라고 설명했다.

최정남 바이오젠 코리아 의학부 상무도 "스핀라자는 척수강 내 주사요법을 통해 질환의 근본 원인이 되는 중추신경계에 직접 투여해 작용하는 SMA 최초 치료제로 이미 장기간 안정성과 임상적 유용성을 확인한 바 있다"며 "희귀질환 분야에서는 매우 드물게 8년 이상 축적된 최장기 임상 연구 데이터를 보유한 스핀라자가 이번 급여기준 확대로 새 지평을 열게 되기를 기대한다"고 말했다.

한편 스핀라자는 사전심사를 통해 급여 투여 유지 여부를 결정하게 된다. 이번 급여기준 확대를 통해 SMA 환자의 운동기능 개선 여부를 확인하기 위한 평가도구에 기존 해머스미스 영유아 신경검진, 해머스미스 운동기능 척도 확장판, 신경근육질환 검사 등을 추가해 환자의 운동기능을 평가하게 된다.

rnkim@news1.kr