"스핀라자, 만 3세 이후 증상 생긴 척수성근위축증 환자에 효과"

바이오젠코리아 기자간담회…만 3세 이후 SMA 증상 발현 환자도 스핀라자 급여 적용

발표하는 황세은 바이오젠코리아 대표 (서울=연합뉴스) 조현영 기자 = 황세은 바이오젠코리아 대표가 2일 여의도 콘래드 서울 호텔에서 국내 첫 기자간담회를 열어 발표하고 있다. 2023.11.2 hyun0@yna.co.kr

(서울=연합뉴스) 조현영 기자 = 앞으로 만 3세 이후에 척수성 근위축증(SMA) 증상이 발현된 환자도 '스핀라자' 급여를 적용받게 됐다.

다국적 제약사 바이오젠의 한국 법인 바이오젠코리아의 황세은 대표는 이날 여의도 콘래드 서울 호텔에서 국내 첫 기자간담회를 열어 이같이 밝혔다.

척수성 근위축증은 척수와 뇌하수체의 운동 뉴런이 소실되면서 근육 위축과 약화를 일으키는 질환이다. 생존운동신경세포(SMN) 단백질이 부족해 척수 내 앞뿔세포가 퇴행하면서 발생한다. 유형에 따라 앉지 못하거나 걸을 수 없는 등 증상이 다양하다.

스핀라자는 이 질환의 치료를 위해 세계 최초로 승인된 치료제로, 체내에서 SMN 단백질의 양을 지속해서 증가시키는 방식으로 작용한다. 전 세계 60개국에서 영유아, 소아, 성인의 치료를 위해 승인됐다.

그간 스핀라자는 SMN 단백질을 만드는 유전자인 5q SMN-1 유전자가 결손 또는 변이됐다는 유전자적 진단을 받은 환자 중 영구적인 인공호흡기를 사용하지 않고, 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상이 있던 환자만 급여를 적용받을 수 있었다.

이에 따라 만 3세 이후에 발병하는 SMA 3b형 환자는 급여권에서 제외됐다. 발병 시기가 늦고 약물 치료의 임상적 유용성이 불확실하단 이유에서다. 급여를 받으려면 3세 이전에 SMA로 의심되는 증상이 발현됐다는 진료 기록이나 사진 등 증거 자료가 있어야만 했다.

그러다 지난달 1일부터 급여 기준에 연령 요건이 삭제되면서 3b형 환자도 스핀라자 급여 적용을 받게 됐다. 여러 연구를 진행한 결과 연령대와 상관 없이 스핀라자가 효과가 있는 것으로 나타났기 때문이다.

강남 세브란스병원 신경과 박형준 교수는 "SMA 3b형 환자들도 점진적인 근육 약화로 일상에 큰 지장을 겪지만, 스핀라자 급여 적용을 받지 못해 물리, 재활 치료처럼 보조적인 치료에만 의존하고 있었는데 이번 급여 확대로 3b형 환자들도 운동 기능이나 삶의 질 개선 효과를 기대할 수 있을 것"이라고 말했다.

이에 따라 그간 투여 기회가 적었던 성인 환자들도 스핀라자를 투여할 기회가 늘어났다. 회사는 성인 환자를 대상으로 9개 나라에서 장기추적 관찰 연구를 진행 중이다.

바이오젠은 스핀라자를 비롯해 다발성 경화증 치료제, 인지 장애에 사용하는 약재 등을 개발한 다국적 생명공학 회사다.

hyun0@yna.co.kr

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