코오롱생명과학 "신경병증성 통증 치료제 임상1상 내약성 안전성 확인"

KLS-2031 미국 1·2a상 임상 중간 결과 발표

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(서울=뉴스1) 김태환 기자 = 코오롱생명과학(102940)은 신경병증성 통증 유전자 치료제 'KLS-2031'의 요천추 신경근병증(LSR) 통증에 대한 미국 1/2a상 임상시험 중간 결과 보고서를 수령했다고 31일 밝혔다.

KLS-2031은 '재조합 아데노부속바이러스'(Recombinant Adeno-Associated Virus, rAAV)에 과도하게 증폭된 통증 신호의 정상화, 신경세포 보호 및 신경염증 개선 목적의 치료 유전자 3종(GAD65, IL-10, GDNF)을 탑재한 신경병증성 통증 유전자 치료제다.

이번 임상시험은 사람을 대상으로 최초 진행된(First-in-Human) 시험으로 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 2020년 4월 16일부터 2022년 10월 5일까지 2년 6개월간 미국 내 기관 두 곳에서 18명을 대상으로 실시했다.

대상자들은 KLS-2031의 저용량, 중용량, 고용량으로 구분된 세 종류의 코호트와 위약 대조군으로 무작위 배정됐으며, 표적 후근 신경절(DRG) 주변 영역에 경추간공 경막 외 주사를 1회 투여했다.

총 연구기간 104주 중 이중맹검 치료기간인 52주차까지 발생한 중대한 이상반응(SAEs)은 없었다. 치료 후 발생 이상반응(TEAEs)을 경험한 대상자 수는 KLS-2031 저용량 투여군 2명, 중용량 투여군 4명, 고용량 투여군 4명, 위약군 6명 등 총 16명이다.

이 중 약물과 관련된 치료 후 발생 이상반응(Drug-Related TEAEs)은 2명으로, 고용량 투여군 1명의 대상자에서 알라닌 아미노트랜스퍼라제(Alanine Aminotransferase, ALT) 상승이 관찰되었으나 경증으로 증상발현시점 2주 내에 회복했다.

이 외에도 위약군 1명의 대상자가 두통과 다한증을 경험한 것으로 보고됐다. 이에 따라 코오롱생명과학은 이번 임상 1차 목표인 내약성과 안전성을 확인했다. 단, 2차 평가 목표인 유효성과 관련해서는 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

김선진 코오롱생명과학 대표이사는 "KLS-2031은 신경병증성 통증 치료제가 절대적으로 부족한 의료계에서 미충족 의료 수요를 충족시킬 수 있는 신약개발 파이프라인으로서 중요한 의의를 가진다"고 설명했다.

이어 "이번 결과를 기반으로 향후 후기 임상을 위한 권장용량(RP2D) 선정 등 후속 임상 개발과 함께 적응증 확대를 위한 전임상 시험을 수행 중"이라고 밝혔다.

코오롱생명과학은 총 연구기간(104주) 결과를 포함한 최종 연구결과 보고서를 2024년 상반기 경 발표할 예정이다. KLS-2031 투약 후 5년차까지의 장기 안전성 및 내약성 데이터 확보를 위해 장기 추적 연구도 진행하고 있다.

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