희귀 난치암 다발골수종 치료에 희망이 되다…얀센 '카빅티' [약전약후]

4가지 이상 치료받은 재발·불응성 환자 대상
2023년 3월 국내 허가…급여 등재 절차 진행 중

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(서울=뉴스1) 김태환 기자 = 얀센의 '카빅티주'(Carvykti, 실타캡타진 오토류셀)는 희귀 난치암으로 꼽히는 다발골수종(Multiple Myeloma) 치료 환경에 새롭게 등장한 지원군이다. 사실상 4가지 이상의 약을 사용해도 전혀 반응이 없는 환자도 다시 치료할 기회를 가질 수 있다.

다발골수종은 전체 암 환자의 1%를 차지하는 희귀 혈액질환이다. 외부 독소 환경 노출, 유전적 요인 등이 발병 원인으로 추정되지만, 아직까지 정확하게 규명되지는 않았다.

주요 증상은 빈혈, 뼈 통증, 피로, 체중 감소 등이다. 일부 신장 기능 손상을 동반하기도 한다. 과거에는 조혈모세포 이식만이 유일한 치료법이었으나, 최근 단일클론항체나 항체약물접합체, 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 등이 나왔다.

이 중 카빅티주는 '키메라 항원 수용체 T세포'(CAR-T) 치료제에 해당한다. 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품, 혁신신약으로 지정돼 2022년 2월 세계 최초로 허가를 받았다. 이후 같은 해 5월과 9월에 유럽과 일본에서도 품목허가를 획득했다.

특히 카빅티는 다발골수종에 특이적으로 과발현되어 발병 기전에 핵심적인 역할을 한다고 알려져 있는 'B세포 성숙항원'(B-cell maturation antigen, BCMA)을 표적으로 한다.

환자의 정맥을 통해 주입된 후 키메라 항원 수용체를 찾아 다발골수종의 BCMA 양성 암세포에 결합하는 것이다. 즉, 카빅티가 암세포에 결합하면 활성화된 면역세포가 암세포를 쉽게 발견해 공격한다.

허가 적응증은 '프로테아좀 억제제'(proteasome inhibitor), '면역조절제제'(immunomodulatory drug), '항-CD38 단일 클론 항체'(anti-CD38 monoclonal antibody)를 포함해 적어도 4가지 치료를 받고도 재발 또는 불응성 다발골수종 치료제다.

이는 기존 약물에 더 이상 반응하지 않는 환자들에게 5번째로 사용할 수 있는 치료제가 또 하나 늘어났다는데 의미가 있다. 항암 약물의 경우 독성이 강한 만큼 환자마다 사용하는데 제한이 따른다.

카빅티는 앞서 임상시험을 통해 기존 치료제 불응 환자를 대상으로 유효성과 안전성을 입증했다. 1b·2상(CARTITUDE-1)에서는 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 항체 요법으로 선행치료를 받은 약물 불응 환자를 대상으로 18개월 시점에서 97.9%(CI: 92.7%, 99.7%)의 반응률(ORR)을 기록했다.

또 카빅티 투여 후 12개월 시점에서 피험자의 76.3%(CI: 66.5%~83.6%)는 여전히 암이 더 전이되지 않는 무진행 상태를 유지했다. 약물을 통한 종양 감소를 확인하기까지는 평균 0.95개월이 걸렸다.

안전성 면에서는 다른 CAR-T 기전의 치료제들과 유사한 수준인 것으로 나타났다. 카빅티 투약 대상군에서 사이토카인방출 증후군(CRS), 호중구감소증, 빈혈, 혈소판감소증 등이 흔하게 보고됐다.

한편 카빅티는 국내에서 식품의약품안전처로부터 2023년 3월에 품목허가를 받았다. 현재 의약품 급여 등재 절차를 밟고 있다.

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