젬백스 "군터 호글링거 박사, 다중기전 PSP 신약후보물질 GV1001 지목"

젬백스앤카엘(이하 젬백스)의 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 GV1001이 ''PSP 및 피질기저핵변성(corticobasal degeneration, CBD) 국제 연구 심포지엄, Neuro2023)'에서 새로운 다중기전의 PSP 신약후보물질로 소개됐다.

지난 19~20일 양일간 영국 런던에서 열린 Neuro 2023의 '임상시험 및 혁신' 세션 발표자로 나선 PSP 분야 세계적인 석학 군터 U. 호글링거 박사는 새로운 다중기전의 PSP 신약후보물질로 GV1001을 소개했다. PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이다. 병의 진행속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없다.

호글링거 박사는 "한국 회사인 젬백스에서 개발 중인 GV1001은 그동안 많은 연구를 통해 다중기전 약물로서 긍정적인 효과를 입증하였다"라며, "연구 결과는 GV1001이 타우 병증 유발 동물모델에서 운동 및 인지기능을 현저히 개선했고, 중등도에서 중증 환자 대상 알츠하이머병 2상 임상시험에서도 1차 유효성 평가지표인 SIB에서 효과가 있었음을 시사한다"라고 설명했다.

호글링거 박사는 뮌헨 LMU 병원 신경과장이자 프리드리히 바우어 연구소 의장이다. 신경계 질환의 진행을 지연시키거나 발생을 예방할 수 있는 새로운 치료법 개발에 관심을 가지고 PSP, 파킨슨병 등에 대한 다양한 연구를 진행해 왔다. 그는 독일 파킨슨병 및 운동장애학회를 비롯한 다양한 기관에서 다수의 수상 경력을 가진 PSP와 파킨슨 분야 세계적인 석학이다.

그는 "타우 응집의 상류에 있는 다수의 경로를 표적하는 GV1001은 전임상 데이터와 알츠하이머병 임상시험에서 보여준 긍정적인 결과를 기반으로 현재 한국에서 PSP 임상시험을 진행 중이며, 글로벌 PSP 임상시험도 진행할 예정"이라고 소개했다.

Neuro2023'은 CurePSP가 개최하는 연례 학술대회로, 신경과학분야 저명한 학자들이 한자리에 모여 PSP 및 CBD에 대해 전임상부터 임상시험, 사후 연구까지 다양한 연구 결과를 공유하고 네트워크를 형성하는 자리이다. 올해는 PSPA(PSP Association)와 공동으로 개최하였다.

젬백스는 학술대회 중 CurePSP 최고 책임자인 크리스토프 디아즈 박사와도 GV1001에 대한 추가적인 논의를 진행하였다.

'CurePSP'는 1990년 설립된 미국 뉴욕 기반의 비영리 자선 단체로 PSP, CBD, 다계통위축증(multiple system atrophy, MSA)에 대한 인지도를 높이고 PSP와 CBD의 발병 원인과 치료제에 대한 혁신 연구를 지원하고 있다. 1997년부터 2022년까지 연구비로 2천만 달러(약 272억 원) 이상을 지원했다. PSPA는 PSP 및 CBD에 대한 이해를 향상하는 혁신적인 연구를 후원하는 영국 유일의 자선단체이다.

젬백스는 GV1001의 다중기전 효과를 기반으로 알츠하이머병 2상 임상시험에서 성공적인 결과를 도출하였으며, 현재 국내에서 PSP 2상 임상시험을 진행하고 있다. 내년에는 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA)에 2상 임상시험을 신청하는 등 PSP 글로벌 임상시험을 계획하고 있으며, 본격적인 글로벌 임상시험 진행에 앞서 관련 분야 세계 석학들과의 파트너십 구축에 적극적으로 나서고 있다.

GV1001의 PSP 전임상 결과는 지난 8월 덴마크 코펜하겐에서 개최된 '국제 파킨슨병 및 운동장애학회(International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders)' 최신혁신초록(Late-breaking abstract)으로 채택되어 PSP 전문가들을 대상으로 공식적인 발표 및 질의응답을 진행하며 네트워크 강화에 나선 바 있다.

젬백스 관계자는 "여러 전문가들에게 새로운 다중기전의 PSP 신약후보물질로 알려지면서 현재 진행중인 GV1001의 PSP 2상 임상시험에 대한 세계 의학계의 관심이 매우 높아졌다"며 "그동안 축적된 GV1001 연구 성과를 기반으로 알츠하이머병과 PSP 치료제 개발에 성공하고, 이후 파킨슨 치료제로까지 확대해 신경퇴행성질환 치료제 시장의 선두 자리에 서겠다"라고 말했다.

한편, 세계 인구의 증가와 평균 수명의 증가로 인해 PSP 등 신경질환 유병률이 증가하고 있다. 시장조사기관 모도 인텔리전스에 따르면, 신경퇴행성질환 치료제 시장 규모는 연평균 성장률(CAGR) 7.14%로, 2023년 69조 6000억 원(514억 5000만 달러)에서 2028년 98조 2,700억 원(726억 3000만 달러)으로 성장할 것으로 예상된다.

김건우 기자 jai@mt.co.kr