[ESMO 2023] “한미약품 표적항암제, 로슈 면역항암제 병용요법, 돌연변이 암세포에 효과 확인”

김태원 서울아산병원 교수 벨바라페닙·코비메티닙 1b상 임상 발표
“FDA 신속승인 전망 ‘파란불’”
“뇌 전이된 폐암·대장암 환자에 효과”

김태원 서울아산병원 종양내과 교수가 23일(현지 시각) 스페인 마드리드에서 열린 유럽종양학회(ESMO)에서 환하게 웃고 있다. /마드리드(스페인)=장윤서 기자

김태원 서울아산병원 종양내과 교수는 한미약품이 개발한 희귀 돌연변이성 흑색종·폐암·대장암 표적항암 치료제 후보물질인 ‘벨바라페닙’과 관련해 “높은 치료 효능을 확인했다”고 말했다.

김 교수는 23일(현지 시각) 스페인 마드리드에서 열린 유럽종양학회(ESMO)에서 벨바라페닙과 로슈의 면역항암제인 ‘코텔릭(성분명 코비메티닙)’을 병용 투여한 임상1b상 결과를 발표하는 자리에서 이같이 말했다.

벨바라페닙은 생체신호 전달에 관여하는 단백질인 RAF를 억제하는 기전의 표적항암제다. RAF에 돌연변이가 생기면 과도하게 많아지면, 암 세포가 빨리 자란다. 이를 억제할 방법만 찾으면 췌장암 폐암 대장암 흑색종 등 수많은 암을 정복할 길이 열린다. 하지만 지난 수십 년간 이 단백질을 겨냥한 항암제 개발 프로젝트는 대부분 실패했다. 억제하기도 어렵고 내성 문제가 컸다.

한미약품은 2010년 벨바라페닙을 발견해 연구를 시작했고, 2016년 제넨텍과 최대 9100억 원 규모의 기술수출(라이선스 아웃) 계약을 맺었다. 벨바라페닙에 대한 연구는 한동안 진전이 없다가 수출 5년여 만인 지난 2021년 제넨텍이 자사의 표적 항암제인 ‘코텔릭’과 면역항암제인 ‘티쎈트릭’을 벨바라페닙과 병용하는 임상 1b상을 등록하면서 급물살을 탔다.

김태원 교수팀이 주도한 벨바라페닙 전임상 및 임상1a상 결과는 지난 2021년 6월 네이처지(Nature)에 게재됐다. 국내 제약사가 개발한 항암 신약 연구가 네이처에 실린 것은 그 당시가 처음이었다. 이번 연구는 2021년 임상에서 한 단계 진전된 것이다.

김 교수는 돌연변이 흑색종 환자에 대해서 벨바라페닙 단독 요법은 물론 병용 요법의 효과를 확인했다고 설명했다. 지난해 미국암종양학회(ASCO)에서 발표한 연구 결과에서 벨바라페닙·코텔릭의 병용요법이 변이가 생긴 흑색종 환자 26.3%에서 부분 반응(PR)을 기록했고, 무진행생존기간(mPFS)은 7.3개월로 나타났다.

이번 연구에서는 돌연변이가 생긴 흑색종·비소세포폐암·췌장암·대장암 환자 23명에게 벨바라페닙·코텔릭을 한 주에 3회 투여한 결과 반응지속시간(DOR) 12개월, 무진행생존기간(mPFS)은 13.7개월로 나타났다. 객관적 반응률(ORR) 60%, 질병 조절률(DCR) 93.3%였다.

김 교수는 “벨바라페닙·코텔릭 병용요법은 암 유형에 관계없이 암세포에 돌연변이가 생긴 환자에서 우수한 (항암) 효과를 보였다”며 “특정 돌연변이가 있는 경우 반응률이 60% 달한다는 것은 치료 효과가 높다는 뜻”이라고 설명했다. 김 교수는 “FDA로부터 신속승인 가능성이 높은 신약”이라고도 말했다. 희귀암 치료제는 임상 3상 결과가 없어도 미국 식품의약국(FDA)의 신속승인을 받을 수 있다.

김 교수는 “벨바라페닙이 잘 개발되면 가격 경쟁력이 있고 뇌 전이가 있는 환자에게도 기대감이 높다”며 “치료제가 없어 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있는 소식이 될 것”이라고 말했다. 전세계 흑색종치료제 시장은 연간 약 4조원 규모로, 업계는 벨바라페닙이 성공하면 최대 연 8000억 원의 매출을 낼 수 있을 것으로 기대하고 있다.

조선비즈

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