[단독]메지온, 유데나필 임상의 "기대넘는 효능,임상성공 확신…세계적 치료제 될것"

16일 잭 라이칙 필라델피아소아병원 박사 인터뷰
현재 메지온 유데나필 임상 3b상(FUEL-2) 참여 중

이 기사는 2023년10월19일 09시03분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.

[이데일리 김지완 기자] “메지온(140410)의 유데나필 임상 성공을 확신한다.”

잭 라이칙(Jack Rychic) 필라델피아소아병원 박사가 17일 서울대에서 유데나필 폰탄 치료제에 대해 강연하고 있다. (제공=메지온)

지구 반 바퀴를 날아 한국 땅을 밟은 ‘잭 라이칙’(Jack Rychic) 박사가 내놓은 첫 마디다. 그는 “유데나필은 세계 최초 폰탄 치료제가 될 것”이라며 “확고부동한 글로벌 폰탄 치료제로 자리매김할 것”이라고 말했다.

라이칙 박사는 ‘필라델피아 소아병원’(Children Hospital Of Philadelphia)에서 근무 중이다. 그는 세계 폰탄 관련 의사 중 가장 권위있고 유명한 인사로 꼽힌다. 필라델피아 소아병원은 유데나필 임상 3상(FUEL-1)에 참여했고, 현재도 임상 3상(FUEL-2)을 진행 중이다. 라이칙 박사는 유데나필 임상의로 참여중인 소속 병원 데이비드 골드버그(David Goldber) 박사를 비롯 폰탄 의료진을 지휘하고 있다.

그는 지난 16일 입국해 오는 21일 출국한다. 이 기간 서울대병원, 세브란스병원, 세종병원, 대한소아심장학회 강연이 예정돼 있다.

이데일리는 16일 임상의 시각에서 유데나필의 효능과 성공 가능성을 살펴보기 위해 라이칙 박사를 단독 인터뷰했다.

폰탄 수술 개선 떠나, 단심실 환자에 필수

라이칙 박사는 폰탄 수술 진보에 따른 환자들의 장기 생존율 증가와 무관하게 유데나필은 꼭 필요한 치료제라고 강조했다.

그는 “단심실 환자에겐 신체에 혈액을 전달하는 펌프가 하나뿐”이라며 “심실 펌프가 없기 때문에 혈액이 폐혈관을 거쳐 들어갈 수밖에 없다”고 설명했다. 이어 “이 과정에서 폐혈관에 심각한 저항이 발생한다”면서 “폰탄 환자에겐 정맥압 상승, 정맥과 장기에 울혈, 체심실 체중감소가 불가피하다. 폐혈관 저항을 낮출 수 있는 약물은 반드시 필요하다”고 목소리를 높였다.

울혈은 심장, 혈관, 혈액 순환계의 문제로 체내 혈액이 과다하게 쌓이는 현상을 말한다. 울혈은 심장 기능 저하, 혈관 막힘, 혈액 순환 문제 등을 유발하고 이로 인해 다양한 질환이나 합병증을 초래한다.

유데나필은 폐혈관 저항을 최대한 낮춰, 폰탄 환자의 혈액 순환을 최적화한다.

라이칙 박사는 “환자가 약물을 복용하는 동안엔 확연히 정맥 혈압 크게 감소한다”면서 “이 약을 꾸준히 복용한다면, 그 누적 효과는 상당할 것”으로 기대했다. 반복된 울혈에 의한 장기손상과 혈관파손 문제를 유데나필이 해결할 수 있다는 얘기다.

유데나필의 작용 기전이 폰탄 환자의 문제 해결에 완벽하게 부합한다고 판단했다. 그는 “폐혈관 저항을 줄이는 방법은 폐혈관 확장 외엔 답이 없다”면서 “유데나필을 복용하면 정맥압·울혈을 감소시키거나 정맥압을 유지하면서 혈류를 개선하는 등 둘 중 하나로 작용한다”고 설명했다. 이어 “혈압·울혈 감소든, 혈류 개선이든, 어느쪽이든 폰탄 환자에겐 큰 도움이 된다”고 강조했다.

“운동 효과 개선? 실제 효능은 그 이상”

그는 조심스럽게 유데나필의 복용 효과가 알려진 것 이상일 수 있다는 견해를 내놨다.

라이칙 박사는 “현재 이 약은 혈관 확장을 통해 폰탄 환자의 전신 혈액 순환을 돕는 것이 주요 효능으로 알려져 있다”며 “다시 말해, 유데나필 복용으로 삶의 질 개선, 운동능력 향상 등을 이룰 수 있다는 것”이라고 설명했다. 이어 “실제 6개월간 치료제를 복용한 폰탄 환자의 운동 능력이 일취월장하는 것이 어렵지 않게 목격된다”고 덧붙였다.

그는 “하지만 이 같은 효능은 아주 일부분일 가능성이 높다”며 “추가 임상을 전제로 유데나필 장기 복용이 폰탄 환자에게 빈번하게 나타나는 간섬유증 발생을 드라마틱하게 줄일 것으로 예상한다”고 말했다.

라이칙 박사는 이어 “현재의 권장 복용량보다 더 많은 양을 복용하거나, 다른 약제와 병용투여하면 약 효능이 강화될 것으로 본다. 유데나필의 복용 효과가 운동 능력 향상을 넘어 수많은 임상적 혜택을 줄 것”이라고 판단했다.

라이칙 박사는 유데나필 품목허가 후 ‘장기 복용과 간섬유증 만성 질환 영향’, ‘고용량 투약 시 약 효능’, ‘알도스테론 억제제 병용투여’, ‘나트륨-포도당 공동수송체-2 억제제(SGLT-2) 병용투여’ 등의 추가 임상이 필요하다는 의견을 피력했다. SGLT-2는 혈당조절제로, 포도당 배설을 증가시킨다. 이뇨 작용에 혈압을 낮출 수 있다. 알데스테론은 스테로이드 호르몬 중 하나로, 수치가 너무 높으면 고혈압을 초래하고 반대로 낮으면 저혈압을 유발한다. 그는 유데나필의 최적의 칵테일 찾기 등의 후속 연구는 폰탄 치료제 시장에 비상한 관심을 끌 것으로 내다봤다.

“세계 최초를 넘어 폰탄 환자 삶을 180도 바꿀 것”

정상인과 운동능력에서 차이가 나지 않는, 이른바 수퍼폰탄 환자에게도 유데나필은 반드시 필요하단 입장이다. 수퍼폰탄 환자들은 유데나필 임상 3상(FUEL-1)에 대거 포함되며 통계 수치를 왜곡했다.

그는 “수퍼폰탄은 외형적으로 운동 능력이 탁월하다”면서 “하지만 본질적으로 이들 역시 단심실 환자로, 심장에 혈액을 보내는 펌프가 하나뿐이다. 폰탄 환자는 수퍼폰탄, 일반폰탄을 막론하고 폐혈관 저항에 따른 울혈이 장기와 혈관에 발생한다”고 설명했다. 이어 “폰탄 환자 모두에게 유데나필이 필요한 이유”라고 설명을 곁들였다.

유데나필 임상 및 상업화 전망에 대해선 낙관했다.

라이칙 박사는 “현재 폰탄 수술 환자를 위해 승인된 치료제가 없다”면서 “현재 폰탄 수술 환자들은 단심실 혈액 순환으로 유발되는 문제를 해결해줄 치료제를 오래도록 기다려왔다”고 말했다. 그는 이어 “현재 진행 중인 임상 성공은 확신한다”면서 “아울러 유데나필은 세계 최초 폰탄 치료제를 넘어 폰탄 환자들의 삶을 크게 변화시킬 치료제가 되는 데 의심의 여지가 없다”고 덧붙였다.

김지완 (2pac@edaily.co.kr)