아리바이오, 천연물 소재 경도인지장애 치료제 국내 2상 승인

2상서 유효성 및 안전성 평가

아리바이오는 식품의약품안전처로부터 경도인지장애(MCI) 치료제 ‘AR1004’의 국내 임상 2상을 승인받았다고 18일 밝혔다. 

MCI는 치매 전 단계로, 인지기능 및 기억력이 객관적으로 저하됐으나 일상생활이 가능한 상태다. 고영훈 한국한의학연구원 박사팀과 서진수 대구경북과학기술원(DGIST) 뇌 과학과 교수팀은 천연물 기반의 AR1004 조성 물질이 알츠하이머 위험 인자 중 하나인 ‘ApoE4’ 유전자형에 특이적 보호 효과를 보이고, 뇌 독성단백질인 아밀로이드 베타를 제거하는 효과가 있다는 사실을 관찰했다.

아리바이오는 다중기전 전략과 안전성이 보장된 천연물 소재 치매치료제 개발전략의 일환으로 2021년부터 공동 개발에 나서, 2022년 5월 관련 기술을 이전받았다. 이후 AR1004 전임상 연구를 통해 신경세포 사멸 억제 및 항신경염증 효과 등 유효성과 과학적 기전을 규명했다. 현재 국내 특허 및 PCT 국제 특허를 출원했고, 8개 개별국가 진입을 앞두고 있다.

이번에 승인 받은 AR1004 2상은 MCI 환자 144명을 대상으로 진행한다. 24주 동안 무작위 배정, 양측 눈가림, 위약 대조, 평행 설계 등을 통해 안전성 및 유효성을 탐색적으로 평가한다. 부형제 함량이 높은 과립제제를 최소 크기의 정제 제형으로 개발해, 한국한의약진흥원 한약제제 생산센터에서 임상시험약을 생산했다.

정재준 아리바이오 대표는 “강동경희대한방병원, 원광대한방병원, 대전대 대전한방병원, 등 주요 임상시험 기관을 이미 확보해 이르면 오는 12월 첫 환자 투약이 가능할 것”이라며 “AR1004는 오랜 기간 안전성이 보장된 천연물 소재인 만큼, 장기간 약을 복용하는 MCI 치료에서 뚜렷한 특성과 장점을 나타낼 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 아리바이오는 퇴행성 뇌질환에 대해 다섯 개의 파이프라인을 확보하고, 적응증과 환자군을 확대해 차세대 퇴행성 뇌질환 치료제를 개발하고 있다. 다중기전 경구용 알츠하이머 치료제 ‘AR1001’의 글로벌 임상 3상을 진행 중이며, 타우 병변 알츠하이머와 레트 증후군 치료제 ‘AR1002’, 경증-증등증 알츠하이머 복합치료제 ‘AR1003’, 루이소체 치매치료제 ‘AR1005’ 등이 있다.

김예나 기자 yena@hankyung.com

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