‘1년 365회→52회‘로 확 줄인 키 성장 치료제 '소마트로곤' [약전약후]

(서울=뉴스1) 김태환 기자 = '1년 365회'. 매일 지속적으로 맞아야 하는 성장 호르몬 결핍증 치료제 시장에 주 1회 투여 제품이 등장하면서 새 바람이 불고 있다. 변화의 주인공은 화이자제약의 '엔젤라'(성분명 소마트로곤)이다.

소마트로곤은 뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 소아의 성장부전 치료를 위한 재조합 인간 성장 호르몬(rhGH)이다. 체내 작용이 오래 지속돼 주 1회 주사가 가능한 장점이 있는 약으로 올해 1월 식품의약품안전처에서 품목허가를 받았다.

성장 호르몬이 결핍되면 키가 잘 자라지 않는 저신장을 비롯해 유치가 늦게 나거나, 손톱이 잘 부러지고 뼈 발달 지연 등의 증상이 나타날 수 있다. 의학적으로 성장 호르몬 결핍증은 2가지 이상 검사에서 최고 성장호르몬 농도가 10ng/mL 미만인 경우를 말한다.

성장 호르몬 결핍증의 치료를 받지 않으면 지속적인 성장 장애와 사춘기 지연이 나타날 수 있다. 성인 키에도 영향을 미치고 골다공증, 관절염, 비만, 당뇨병, 고혈압 등의 동반질환이나 사회·정서적 어려움까지 가져온다.

이러한 성장 호르몬 결핍증 치료는 1958년 인체에서 추출한 왜소증 환자에 투여하면서 시작됐다. 1972년에는 성장 호르몬의 생화학적 구조가 밝혀진 것을 계기로 유전자 복제 재조합 DNA 유래 인간 성장 호르몬 개발에도 물꼬가 텄다.

결국 샌프란시스코의 제넨텍이 1985년 재조합 인간 성장호르몬으로 1985년 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가를 먼저 획득했다. 성장 호르몬 결핍증을 비롯한 저신장증 동반 질환에 성장호르몬제를 적극 사용하는 시대를 열린 것이다.

이후 30여년간 성장 호르몬은 왜소증 치료에 활용돼 왔다. 그러나 정상 성인키가 되기 위해 매일 주사를 맞아야 하는 번거로움이 뒤따랐다. 10년간의 장기 지속 치료를 받는다고 가정하면 대략 3650번의 성장 호르몬 주사를 맞아야 하는 셈이다

이러한 이유로 소마트로곤은 이 불변의 시장에서 주 1회 투여라는 새로운 장을 열 약으로 주목받고 있다. 기존의 매일 투여하는 성장호르몬 제제 대비 투여 횟수를 7분의 1로 줄여 환자와 보호자의 치료 부담은 줄고, 편의성은 높아졌다.

실제 주 1회 소마트로곤의 등장으로 성장호르몬 주사 횟수는 1년 365회에서 52회 주사로 감소한다. 특히 소마트로곤과 매일 투여하는 성장호르몬 제제와의 연간 키 성장 속도를 평가한 결과에서도 비열등성이 나타났다.

성장호르몬 결핍이 있는 사춘기 이전의 소아 224명을 대상으로 12개월 간의 관찰 결과 소마트로곤 투여군은 연간 10.10cm, 기존 소마트로핀 투여군은 9.78cm 성장했다. 두 제제간 연간 평균 키 차이는 0.33cm(95% CI: −0.24, 0.89)였다.

한편 국내에서는 지난 9월 1일부터 해당 역연령의 3% 이하의 신장이면서, 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고, 해당 역연령보다 골연령이 감소된 만 3세 이상 성장호르몬 분비장애 소아환자에게 소마트로곤 처방 시 보험급여를 적용하고 있다.

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