페프로민바이오 "혈액암 재발도 치료…CAR-T 치료 한걸음 더"

美 혈액암 재발환자 대상 임상1상서 완치 및 부분 치료 확인
BAFFR CAR-T, 기존 'CD-19' 표적 CAR-T 치료제 한계 극복 기대

폴 송(Paul Song) 박사가 12일 서울 용산구 그랜드하얏트서울 호텔에서 열린 페브로민바이오 기자 간담회에서 회사 소개를 하고 있다./뉴스1

(서울=뉴스1) 김태환 기자 = 미국 소재 '키메릭 항원수용체 T세포'(CAR-T) 치료 전문 생명공학기업인 페프로민바이오가 기존 CAR-T 치료제에 더 이상 반응하지 않는 재발 환자를 대상으로 치료 효과를 확인해 새로운 최종 치료제의 가능성을 제시했다.

페프로민바이오는 12일 서울 용산구 그랜드하얏트서울 호텔에서 열린 간담회에서 기존 CAR-T 치료 후 재발환자를 대상으로 한 임상 1상 결과 및 연구성과를 발표했다.

이날 행사에는 암 면역학계의 세계적 권위자인 '래리 곽'(Larry Kwak) 박사를 비롯해 세계 최고 암 치료 전문병원인 MD앤더슨 암센터의 CAR-T 총괄 디렉터 및 임상주치의 등 주요 관계자가 참석했다.

페프로민바이오는 미국 내 최대 규모의 암 연구 및 치료 조직 중 하나인 시티오브호프(City of Hope)로부터 기술 도입한 'BAFF-R'(B cell Activating Factor Receptor) CAR-T 치료제의 상업화하는 회사다.

지난 2016년 설립한 이후 미국 내 암 치료 전문병원 8위(2023 US News & World Report 기준)인 미국 시티오브호프의 부원장이자 미국 식품의약국(FDA) 산하 항암제 자문위원으로도 활동하고 있는 래리 곽 박사를 중심으로 치료제 개발에 집중하고 있다.

페프로민바이오의 과학 자문위원회 의장인 래리 곽 박사는 "B세포 림프종 및 백혈병에 대한 CAR-T 치료의 높은 초기 효능이 불행히도 재발 환자에게는 적용되지 않아 의료 수요가 폭증하고 있다"라며 "환자들에게 새로운 선택지를 제공하게 될 것"이라고 말했다.

이번 임상은 기존 CAR-T 치료제 재발환자 2인 및 기존 수차례의 항암치료에도 불구하고 재발한 거대 림프종 환자 1인을 대상으로 지난 2022년부터 1년여에 걸쳐 진행했다.

이 환자들에게 페프로민바이오의 BAFFR 표적 CAR-T 세포 치료제를 적용한 결과, 3명의 환자 모두 1등급 사이토카인 방출 증후군(CRS)만을 겪었으며 치료 후 한달이 지난 시점에서 암이 관찰되지 않는 완치가 2건, 부분치료가 1건으로 100% 반응률을 나타냈다.

특히 암이 더 이상 관찰되지 않는 등의 환자 상태는 투약 6개월 이후에도 지속됐다. 해당 환자들이 이전 표준치료법 또는 'CD19' CAR-T를 투여 받았으나 치료에 실패한 환자라는 점에서 주목되는 결과다.

현재 상업화 된 1세대 CAR-T 치료제는 혈액암 환자에게서 과발현되는 CD19 단백질을 표적으로 하는데 재발율이 최대 30%에 달한다. 내성 발생과 사이토카인 방출 증후군, 면역세포 관련 신경 독성 부작용도 있다.

페프로민바이오의 BAFFR CAR-T는 기존 CD19 표적 CAR-T 치료제와 달리 B세포에서만 발현하므로 우수한 안전성을 나타내고 있다. B세포 무형성증과 같은 부작용을 일으킬 확률도 낮다.

임상을 진행한 엘리자베스 부디(Elizabeth Budde) 박사는 "CD19 CAR-T 세포 치료제 투여 이후 림프종 진행 환자에서 완전 관해를 볼 수 있었다"며 "CAR-T를 투여받은 환자들이 대부분 어떤 항암제로도 치료가 안되는 상태이기 때문에 이 결과는 획기적"이라고 밝혔다.

페프로민바이오는 올해 미 중·동부 지역에서 임상기관 5~6곳을 추가해 약물 평가를 확대할 계획이다. 2025년말에는 임상2상에 진입하고 글로벌 빅파마와 공동으로 2~3년내 제품 상용화에 나서는 목표를 갖고 있다.

또 임상2상 진입 시 한국에 CAR-T 제조시설을 짓고, 중국과 일본 등 아시아 전체시장을 커버하는 CAR-T 허브로 육성할 계획도 세웠다. CAR-T 치료제는 환자 자신의 T세포를 추출한 후 암세포를 항원으로 인식하는 유전자를 발현시켜 다시 환자에게 주입한다.

한편 페프로민바이오는 오는 12월 미국 샌디에고에서 열리는 세계 최대 규모의 혈액학 분야 학회인 '미국혈액학회'(ASH)에서도 이번 연구 성과를 구두 발표(Oral Presentation)한다.

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