페프로민바이오 "혈액암 재발환자 대상 CAR-T서 효과"

"임상 1상서 완치 및 부분치료 확인"
12월 미국혈액학회서 성과 발표예정

[서울=뉴시스] 황재희 기자=페프로민바이오 폴송 이사가 12일 오전 그랜드하얏트서울 호텔에서 열린 간담회에서 발표를 하고 있다. 2023.10.12. photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 미국 소재 키메라항원수용체-T(CAR-T) 치료 전문 생명공학기업 페프로민바이오가 차세대 세포면역치료제 임상시험 결과를 공개했다.

페프로민바이오는 그랜드하얏트서울 호텔에서 간담회를 개최하고, 기존 CAR-T 치료 후 재발환자를 대상으로 한 임상 1상 결과 및 연구 성과를 12일 발표했다.

앞서 미국 내 최대 규모의 암연구 및 치료 조직 중 하나인 시티오브호프(City of Hope)로부터 ‘BAFFR(B세포 활성화 인자 수용체) CAR-T’ 세포 치료제를 도입해 연구를 지속하고 있다.

CAR-T는 암 환자 T 세포에 암세포를 잘 찾아낼 수 있는 수용체를 장착시킨 후 다시 환자 몸에 넣어 암세포를 사멸시키는 면역항암제를 말한다. 정상 세포 손상은 줄이면서 효과적으로 암 세포를 없앨 수 있고 암세포 사멸을 위해 외부 물질이 아닌 체내 면역세포를 이용한다는 점에서 기적의 치료제로 불린다.

암세포 표면에 발현되는 특정 단백질인 'CD19' 항원을 표적으로 하는 약물과 'B세포성숙항원'(BCMA)을 표적으로 하는 약물로 구분된다. 미국 식품의약국(FDA)로부터 허가받은 CD19 표적 CAR-T 치료제로는 노바티스의 '킴리아', 길리어드사이언스의 '예스카다'와 '테카르루스', BMS의 '브레얀지'가 있으며, BCMA 표적 치료제는 BMS의 '아벡마', 얀센의 '카빅티'가 있다.

그러나 대부분 CD19을 표적하는 기존 1세대 CAR-T 치료제는 재발율이 최대 30%에 이른다는 단점이 있다. CAR-T 치료제 사용 후에도 암이 재발했다면 보통 다른 치료가 불가능하다.

페프로민바이오는 이와 달리 ‘BAFFR’ 항원을 표적으로 하는 치료제다. 페프로민바이오가 진행한 임상은 시티오브호프에서 기존 CAR-T 치료제 재발환자 2인 및 기존 수차례의 항암치료에도 불구하고 재발한 거대림프종 환자 1인을 대상으로 지난 2022년부터 1년여에 걸쳐 진행됐다.

페프로민바이오에 따르면, 이들 환자들에게 페프로민바이오의 BAFFR 표적 CAR-T 세포 치료제를 적용한 결과, 치료 후 한 달이 지난 시점에서 암이 관찰되지 않는 완치가 2건, 부분치료가 1건으로 100%의 반응률을 나타냈다. 이는 6개월 이후에도 지속됐다.

세 명의 환자 모두는 T세포가 면역활성물질을 과다하게 분비함에 따라 일부 환자에게서 고열, 근육통, 낮은 혈압과 호흡 부전 등을 보이는 사이토카인 분비 증후군(CRS)을 보였으나, 경미한 수준의 1등급 수준이었다.

CAR-T 치료 후 표적 항원 손실에 의한 내성 발생과 사이토카인 방출 증후군, 면역세포 관련 신경 독성 등은 대표적인 부작용으로 나타나고 있다.

페프로민바이오 헤이즐 청 최고운영책임자(COO)는 “해당 환자들이 이전 표준치료법 또는 CD19 CAR-T를 투여 받았으나 치료에 실패한 환자라는 점에서 주목되는 결과”라고 말했다.

페프로민바이오 폴송 이사는 이날 발표에서 “페프로민바이오 핵심 기술인 BAFFR CAR-T는 기존 CD19 표적 CAR-T 치료제의 항원 손실을 극복했으며 배타적으로 B세포에서만 발현하므로 우수한 안전성을 나타내고 있다”며 “또 초기 단계인 미성숙한 B세포에서 발현되지 않음으로 심각한 B세포 무형성증과 같은 부작용을 일으킬 확률이 낮은 것으로 확인됐다”고 말했다.

이번 1차 임상을 진행한 엘리자베스 부디(시티오브호프 수석 임상의) 박사는 “CD19 CAR-T 세포 치료제 투여 이후 림프종이 진행된 환자에서 지속적인 완전 관해를 볼 수 있었다”며 “CAR-T를 투여 받은 환자들이 대부분 어떤 항암치료에도 치료가 안되는 상태이기 때문에 이와 같은 결과는 매우 획기적인 효과”라고 설명했다.

시티오브호프의 부원장이자 미국 식품의약국(FDA) 산하 항암제 자문위원으로도 활동하고 있는 페프로민바이오 래리 곽 과학자문위원회 의장은 “B세포 림프종 및 백혈병에 대한 CAR-T 치료의 높은 초기 효능이 불행히도 재발 환자에게는 적용되지 않으면서 이들에 대한 의료적 의료 수요가 폭증하고 있는 상황”이라며 “BAFFR은 차세대 면역항암제로서 새로운 가능성을 보여줬으며 B세포 악성 종양에 대해 환자들에게 새로운 선택지를 제공하게 될 것”이라고 덧붙였다.

페프로민바이오는 오는 12월 미국 샌디에고에서 열리는 세계 최대 규모의 혈액학 분야 학회인 ‘미국혈액학회’(ASH)에서도 이번 연구 성과를 발표한다. 연내 임상시험 장소를 미국 중·동부 지역 중심으로 5~6곳으로 확장한 후 2025년 말 임상 2상에 진입, 이후 글로벌 빅파마와 공동으로 2~3년 내 제품 상용화에 나선다는 계획이다. 현재 글로벌 빅파마 3곳과 파트너십을 논의 중에 있다.

또 임상 2상에 진입하는 시점에 맞춰 국내에 CAR-T 제조시설을 지어 중국과 일본 등 아시아 전체시장을 커버하는 CAR-T 허브로 육성할 계획이다.

한편 글로벌 의약품 시장조사기관인 이밸류에이트파마(Evaluate Pharma)에 따르면, CAR-T 치료제 시장은 2021년 기준 약 15억7500만 달러(한화 약 2조1105억원) 규모로 추산되며, 연평균 45.7% 성장해 2026년까지 약 103억2200만 달러(약 17조4495억원) 규모로 성장할 것으로 전망된다.

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