"환자 적지만 선점기회"…'희귀질환' 강화하는 제약업계

협업·투자 확장 및 신약 개발 활발

[서울=뉴시스] GC녹십자 연구개발 모습. (사진=뉴시스 DB) photo@newsis.com

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 제약기업들이 희귀질환 치료 사업을 강화하고 있다. 희귀질환 분야는 환자 수가 적지만 그만큼 경쟁 기업도 적어 시장 선점 기회가 높아진다.

9일 제약업계에 따르면 한독은 희귀질환 분야에 집중하는 글로벌 기업과 협업을 확대하면서 희귀질환 비즈니스 경쟁력을 강화하고 있다.

최근 글로벌 바이오제약 기업 소비(Sobi)와 전략적 파트너십을 체결했다. 소비는 희귀질환 전문 글로벌 기업이다. 혈액학, 면역학 등 분야에서 혁신적인 치료제를 제공하고 있다. 한독은 소비의 희귀질환 치료제 '엠파벨리'와 '도프텔렛'을 국내 도입할 예정이다.

엠파벨리는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자의 치료를 위한 최초의 C3 단백질 표적 치료제다. 현재 미국, 유럽, 호주, 일본에서 허가 받았다. 도프텔렛은 면역성 혈소판 감소증(ITP) 성인 환자의 치료를 위한 경구용 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA)다. 미국과 유럽, 호주에서 허가 받았다.

앞서 지난 8월에는 글로벌 제약사 아르젠엑스와 희귀 자가면역질환의 일종인 전신 중증 근무력증(gMG) 신약을 국내에 들여오는 계약을 체결했다.

GC녹십자는 매년 매출이 증가하는 헌터증후군 치료제 '헌터라제'로 전 세계 희귀질환 시장을 공략하고 있다. 헌터라제는 지난 2012년 GC녹십자가 세계에서 두 번째로 상용화에 성공한 헌터증후군 치료제다. 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명 비율로 발생하는 희귀질환이다. 골격 이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상들이 발현된다.

최근에는 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료 후보물질 'GC1126A'가 미국식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정됐다.

광동제약은 지난 7월 이탈리아 희귀의약품 전문기업 키에시와 희귀의약품 3종에 대한 국내 독점 판매 및 유통 계약을 체결했다. 희귀질환인 레베르시신경병증 치료제 '락손', 파브리병 치료제 '엘파브리오', 알파-만노시드 축적증 치료제 '람제데' 등 3종 신약에 대한 국내 판매 권리를 갖는다.

전 세계 희귀질환 의약품 시장은 연평균 11% 이상 성장해 2024년 약 315조원 이상을 형성할 것으로 전망된다.

제약업계 관계자는 "희귀질환 치료제 개발 시 세금 감면, 허가 신청 비용 면제 등 이점을 누릴 수 있어 다국적 제약회사도 경쟁적으로 연구 중이다"고 말했다.

☞공감언론 뉴시스 songyj@newsis.com