“3억 백혈병 치료제 킴리아주, 투약 환자 75% 의미있는 개선 없어”

1회 투약에 3억에 달하는 초고가 의약품의 효과가 미미한 것으로 나타났다.

6일 더불어민주당 국회 보건복지위원회 소속 김영주 의원이 건강보험심사평가원 등으로부터 ‘킴리아주와 졸겐스마 등 초고가 의약품 투여현황과 환자반응평가’ 등의 자료를 받아 분석한 결과, 킴리아주 투여환자 중 75% 이상이 개선 효과가 없었다고 김 의원은 밝혔다.

킴리아주는 B세포 급성 림프성 백혈병 및 미만성 거대 B세포 림프종 치료제로 1회 투여 가격이 3억 6천만원에 달한다. 주로 25세 이하의 소아와 젊은 환자들을 치료하기 위해 사용된다. 가장 비싼 약으로 알려진 졸겐스마주는 척수성 근위축증 치료제로 비급여 시 1회 투약비용이 19억 8000만원에 달한다.

킴리아주는 지난해 4월, 졸겐스마는 지난해 7월부터 요양급여가 적용돼 환자부담금을 최대 약 600만원 수준으로 부담을 낮췄다. 건강보험심사평가원은 2022년 12월부터 킴리아주와 졸겐스마주 등 초고가약 투여 환자의 투약정보와 투여 후 약제에 대한 반응평가까지 모니터링하는 ‘고가약 관리 시스템’을 운영하고 있다.

킴리아주가 급여 등재 뒤 투약한 환자는 모두 146명이었다. 이중 소아 백혈병 21명, 미만성 거대 B세포 림프종 환자는 125명이었다. 이들의 급여 청부 비용은 526억원이었다. 졸겐스마주는 12명이 투약했으며 급여청구비용은 총 238억원이었다.

이들 초고가 중증질환 신약은 비용효과성이 불분명해 건보공단에서는 환자별로 치료 성과를 추적 관찰해 효과가 없을 경우 계약에 따라 일정 비율에 해당하는 금액을 제약회사가 건보공단에 환급하도록 ‘환자단위 성과기반 위험분담제’를 시행하고 있다.

건강보험심사평가원이 지난 8월 킴리아주 투여 6개월이 지난 림프종환자 130명을 대상으로 내부 반응평가를 조사한 결과, 이 중 99명은 “효과가 없었다”고 답해 환급 대상으로 분류됐다. 킴리아주 투여환자 중 75% 이상이 개선효과가 없었다는 뜻이라고 김 의원은 말했다.

반면 졸겐스마주는 결과제출 환자 9명 중 1명만 환급대상으로 나와 졸겐스마 투여 환자 88% 이상이 치료효과를 본 것으로 나타났다고 김 의원은 말했다.