'한방에 20억' 주사 효과 있었나?…환자 90%가 똑같은 대답

졸겐스마·킴리아, 환자 반응평가 공개
졸겐스마 투약 환자 9명 중 8명에서 개선 효과
"초고가 약, 치료 효과 적을 시 제약사 환급 비율 높여야"

졸겐스마 제품 사진

주사 1회 20억원에 달하는 초고가 신약 '졸겐스마'를 투약받은 환자의 약 90%가 치료 효과를 본 것으로 나타났다. 반면 또 다른 고가 약인 킴리아는 상대적으로 개선 효과가 떨어졌다.

국회 보건복지위원회 소속의 김영주 의원(더불어민주당)이 건강보험심사평가원(심평원) 등으로부터 '킴리아와 졸겐스마 등 초고가 의약품 투여현황과 환자반응평가' 자료를 받아 분석한 결과, 졸겐스마 투여 환자 88% 이상이 치료 효과를 본 것으로 6일 나타났다. 그러나 킴리아 투여 환자에게서는 75% 이상이 큰 개선 효과를 보지 못했다.

킴리아는 B세포 급성 림프성 백혈병과 미만성 거대 B세포 림프종 치료제다. 1회 투여에 3억6000만원에 달하는 초고가 치료제다. 주로 25세 이하 소아와 젊은 환자를 치료하기 위해 사용된다. 가장 비싼 약으로 알려진 졸겐스마는 척수성 근위축증 치료제다. 비급여 시 1회 투약 비용이 약 20억원에 달한다.

킴리아는 지난해 4월, 졸겐스마는 7월부터 요양급여가 적용돼 환자부담금이 최대 약 600만원 수준으로 낮아졌다. 심평원은 지난해 12월부터 킴리아와 졸겐스마 등 초고가 약 투여 환자의 투약 정보와 약제 반응 평가까지 모니터링하는 '고가 약 관리 시스템'을 운영하고 있다.

킴리아는 급여 등재 후 투약한 환자가 146명이었다. 소아 백혈병 21명, 미만성 거대 B세포 림프종 환자는 125명이다. 이들의 급여 청구 비용은 526억원이다. 졸겐스마는 12명이 투약했으며 급여 청구 비용은 238억원이다.

이들 초고가 중증질환 신약은 비용·효과성이 불분명해 건보공단에서는 환자별로 치료 성과를 추적 ·관찰한다. 효과가 없으면 계약에 따라 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 국민건강보험공단(건보공단)에 환급하는 '환자단위 성과기반 위험분담제'를 시행한다.

국회 보건복지위원회 소속 김영주 더불어민주당 의원/사진제공=김영주 의원실

심평원에 따르면, 올해 8월 기준으로 킴리아 투여 6개월이 지난 림프종 환자 130명이 반응 평가를 제출했다. 99명이 환급 대상으로 분류됐다. 킴리아 투여 환자 중 75% 이상이 의미 있는 개선 효과가 없었다는 뜻이다. 졸겐스마는 결과 제출 환자 9명 중 1명만 환급 대상으로 나와 투여 환자 88% 이상이 치료 효과를 본 것으로 나타났다.

건보공단과 제약사는 협상을 통해 환급 비율을 정하는데 환급 비율을 비공개로 하고 있다. 킴리아주의 경우 약효가 없어도 환급 비율이 50% 이하, 졸겐스마주는 50% 이상인 것으로 알려졌다. 김 의원은 "문제는 치료 성과 비율이 떨어지는 의약품에 수백억원의 급여가 소진된다는 점"이라고 지적했다.

김 의원은 "사각지대 방지를 위해 킴리아와 졸겐스마처럼 초고가 치료제가 필요한 환자에게 급여 대상은 확대해 나가야 한다"며 "그러나 초고가 신약의 지속가능한 급여를 위해서는 성과 단위 위험분담제를 강화해 치료 효과가 없을 시 제약사의 환급 비율을 높일 필요가 있다"고 제안했다.

이어 "초고가 의약품의 급여 이후에도 환자 본인 부담금이 높은 수준인 만큼 치료 효과가 없을 경우 환자도 일정 부분 환급을 받을 수 있도록 시스템을 개선해야 한다"고 강조했다.

이창섭 기자 thrivingfire21@mt.co.kr