GC녹십자 "美 FDA, 희귀출혈질환 신약 희귀의약품 지정"

GC녹십자가 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자판증(TTP) 신약 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. /사진=GC녹십자

GC녹십자의 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보물질 GC1126A이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

5일 GC녹십자에 따르면 GC1126A이 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 것은 지난달 27일(현지시각)이다.

희귀의약품으로 지정받으면 연구개발 비용 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 소아 대상 임상시험계획서 제출 면제 혜택을 받는다. FDA의 품목허가를 획득하면 허가일로부터 7년 동안 시장 독점 혜택도 받는다.

TTP는 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로 혈액 흐름이 차단되는 희귀출혈질환으로 100만명에서 3~11명가량 발생한다. 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 환자의 약 90%가 사망하는 것으로 추산된다. 발병 기전은 단백질 분해효소 ADAMTS13의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다.

GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질을 활용했다. 지난 6월 열린 국제혈전지혈학회(ISTH)2023에서 기존 약물 카플라시주밥 또는 야생형 ADAMTS13(WT-ADAMTS13)보다 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 연구결과가 발표됐다.

GC녹십자 관계자는 "희귀출혈질환 계열 내 최고(Best-in-Class) 신약 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다"며 "환자들에게 새로운 치료옵션을 제공하기 위한 혁신 신약개발에 최선을 다할 것"이라고 말했다.

최영찬 기자 0chan111@mt.co.kr
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