한미약품, “희귀질환 치료 혁신신약 적응증 확대 가능성 확인”

한미약품 연구원이 신약 후보물질과 관련한 실험을 하고 있다. /한미약품 제공

한미약품이 세계 최초 월 1회 투여 제형으로 개발 중인 단장증후군 치료제를 다른 희귀질환인 ‘이식편대숙주병’ 치료제로도 개발할 수 있다는 가능성을 제시했다.

이식편대숙주병(GVHD)은 골수이식 때 수혈된 림프구가 면역기능이 떨어진 환자 몸을 공격하면서 여러 합병증을 일으키는 질환이다. 현재 표준치료제로 스테로이드 혹은 스테로이드와 면역억제제를 같이 쓰는 병용요법이 쓰이고 있으나, 치료 효능에 한계가 있어 치사율도 높다.

한미약품은 지난 11일부터 14일까지 프랑스 리옹에서 열린 유럽임상영양대사학회(ESPEN Congress 2023)에서 단장증후군 치료제 LAPSGLP-2 analog(HM15912)의 연구 결과 2건을 포스터로 발표했다고 14일 밝혔다.

이 회사에 따르면, 이번 연구에서는 GVHD 동물 모델에서 예방·치료적 용법으로 HM15912 투약해 유의적으로 개선된 지표(GVHD score)와 생존율을 보였다. GVHD의 주된 사망 원인이 위장관 침범인데, HM15912의 위장관 보호·재생 능력이 긍정적으로 작용한다는 결과도 확인했다.

다른 연구에서는 스테로이드에 반응성을 보이지 않는 GVHD 동물 모델에서 HM15912 투약했다. 그 결과, GVHD 지표와 생존율 모두 개선 효과가 나타났다. 스테로이드 저항성을 갖는 GVHD 환자들에게 새로운 치료 선택지가 될 수 있음을 보여주는 결과라는 게 한미약품 측 설명이다.

한편, 단장증후군은 선천적 또는 후천적 원인으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 이 회사가 단장증후군 치료제로 개발 중인 HM15912는 2019년 미국 FDA와 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 각각 희귀의약품으로 지정됐다. 2020년에는 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)으로, 2021년엔 FDA로부터 패스트트랙 개발 의약품으로 지정돼 현재 글로벌 2상 단계에 진입해 있다.

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