"통증부터 탈모까지"…'유전자 질환 치료제' 잇단 도전장

코오롱생과 "통증약 내년 1·2a상 결과"
삼진제약·마크헬츠 등 연구 개발 추진

[서울=뉴시스] 국내 제약바이오 기업이 잘못된 유전자를 정상 유전자로 바꾸거나 치료 효과가 있는 유전자를 투입해 증상을 고치는 유전자 치료제 개발에 뛰어들고 있다. (사진=뉴시스 DB) photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 국내 제약바이오 기업이 잘못된 유전자를 정상 유전자로 바꾸거나 치료 효과가 있는 유전자를 투입해 증상을 고치는 유전자 치료제 개발에 뛰어들고 있다.

8일 관련업계에 따르면 골관절염 유전자 치료제 '인보사'를 개발한 적 있는 코오롱생명과학은 후속 라인업인 신경병증성 통증 치료제 'KLS-2031'의 미국 임상을 진행 중이다.

지난 2019년 3월 미국 식품의약국(FDA)에서 KLS-2031의 미국 1·2a상 임상시험계획(IND)을 승인받아 2020년 4월 임상을 개시했다.

KLS-2031은 신경병증성 질환 중 엉치뼈 부근에서 발생하는 요천골 신경근병증 통증 치료를 위한 신약 후보물질이다. 2개의 아데노 부속 바이러스 전달체(AAV)에 3개의 치료 유전자(GAD65·GDNF·IL-10)를 탑재했다. 첫 번째 전달체에는 GAD65 유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하는 작용을 하며, 두 번째 전달체에는 GDNF와 IL-10 유전자를 탑재해 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용을 하게 된다.

코오롱생명과학은 1회 주사로 진통 효능이 장기간 지속되도록 개발 중이다. 기존의 치료제로 효과를 보지 못하는 신경병증성 통증 환자를 겨냥한다.

회사 관계자는 "내년 초 임상 1·2상의 결과보고서가 나올 것으로 기대한다"고 말했다.

삼진제약은 지난 달 탈모치료제 연구개발 기업 에피바이오텍과 유전자 치료제 기술 개발을 위한 업무협약을 맺었다. 에피바이오텍의 항체 플랫폼과 유전자 교정 기술을 자사 연구개발 노하우에 접목시켜 플랫폼을 확장하고 신약 개발 가능성을 높일 계획이다.

바이오 벤처 마크헬츠도 지난 달 해암바이오와 심혈관 질환 치료용 아데노 부속 바이러스(AAV) 유전자 치료제 개발을 위한 업무협약을 체결했다.

유전자 치료란 유전자 이상을 교정하고자 인위적으로 가공한 치료 유전자를 투여해 세포 안으로 도입시켜 질병을 치료하거나 예방하는 기술이다. 환자의 세포에 새로운 유전자를 집어넣거나(형질 도입), 잘못 작동하고 있는 유전자를 없애거나, 돌연변이가 일어난 유전자를 정상 유전자로 대체하는 방법(유전자 대체) 등이 포함된다.

최근 희귀난치성 질환에서 치료법이 등장하는 데에는 유전자 치료제 기술 개발이 뒷받침했다. 주로 글로벌 제약회사의 제품이 전 세계에서 시판돼 사용 중이다. 노바티스의 척수성 근위축증(SMA) 유전자 대체 치료제 '졸겐스마' 및 유전성망막질환 치료제 '럭스터나', 블루버드 바이오의 베타-지중해 빈혈치료제 '진테글로' 등이 있다.

얼라이드마켓리서치에 따르면 글로벌 유전자 치료제 시장은 2020년 60억 달러(약 7조 7700억원)에서 2030년 465억 달러(약 60조 2200억원) 규모로 연평균 20% 이상 성장할 것으로 전망된다.

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