영진약품 기술이전 희귀질환 신약, 美FDA 패스트트랙 지정

미토콘드리아 질환 신약 후보 ‘KL1333’ 임상 개시
FDA 심사관 피드백·신속검토승인 등 혜택

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(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 영진약품(003520)이 기술이전한 희귀질환 신약 후보물질 ‘KL1333’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정받았다. 파트너사인 앱리바(구 뉴로바이브)는 KL1333 임상 2/3상시험에서 긍정적인 데이터를 확보해 상용화에 속도를 낼 방침이다.

6일 업계에 따르면 희귀 및 중증 원발성 미토콘드리아 질환 신약 후보물질 ‘KL1333’은 4일(현지시간) FDA로부터 패스트트랙으로 지정됐다.

패스트트랙은 신속하게 신약 후보물질을 개발하기 위해 마련된 제도다. FDA가 심각하거나 생명에 위협적인 질환에 우수한 효능을 보일 것으로 기대되는 후보물질을 심사한다. 이후 신속하게 개발할 필요가 있다고 판단하면 해당 후보물질을 패스트트랙으로 지정한다.

패스트트랙 지정 시 개발 각 단계마다 임상 디자인 상담 등 FDA로부터 지원을 받을 수 있다. 1차평가지표 등 특정 기준을 충족할 시 신속심사와 신속승인 절차를 밟을 수 있다. 일반적인 절차 대비 상대적으로 빠르게 신약 후보물질을 상용화할 수 있는 것이다.

미토콘드리아 질환은 미토콘드리아가 신체 내에서 제대로 기능하지 않을 시 발생하는 유전성 대사질환이다. 10만명당 12명에게 발병하는 희귀질환이다. 대개 유년시절에 증상이 나타난다.

미토콘드리아는 적혈구를 제외한 모든 세포에 있는 세포 소기관이다. 미토콘드리아 질환을 앓으면 세포 내에서 생성되는 에너지가 점점 줄어들 수 있다. 세포 손상이나 세포사멸을 초래할 수 있다. 에너지가 상대적으로 더 필요한 뇌, 신경, 근육, 망막 등에서 심각한 장애가 나타날 수 있다.

KL1333은 세포 에너지 대사에 필요한 효소인 NAD+의 세포 내 수준을 조절하는 기전을 갖고 있는 신약 후보물질이다. 전임상시험에서 미토콘드리아 에너지 생산량을 증가시키면서 젖산 축적을 감소시켰다. 미토콘드리아 질환에 대한 장기복용 경구제로 개발하기 위한 임상시험이 진행 중이다.

영진약품은 2017년 5월 스웨덴 제약사 앱리바에 KL1333의 권리를 기술이전했다. 이전한 권리는 우리나라와 일본을 제외한 전세계에서의 개발‧판매 독점권이다. 계약에 따라 영진약품은 선급금 약 13억원을 받았다. 2018년 5월 2차 계약금 약 13억원을 수령했다. 2021년 12월 개발 진척에 따른 기술료(마일스톤) 약 26억원을 수취했다. 최대 계약금은 627억원이다.

KL1333은 2018년 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 신약을 출시하면 미국 내에서 7년간 시장 독점권한 등의 혜택을 받을 수 있다. 2021년 11월 임상 2/3상시험계획을 FDA로부터 승인받았다.

앱리바는 올해 6월부터 KL1333 임상 2상(FALCON)에서 환자 투약을 개시했다. 임상 2상은 환자 180명을 대상으로 KL1333과 가짜약(위약)을 비교하는 임상이다. 앱리바는 2024년 중기에 중간분석을 발표할 방침이다. 목표연구완료일은 2025년 12월이다.

jin@news1.kr